Naukowcy z Justus-Liebig-Universität Gießen opracowali platformę TBX4-PRECIS, która umożliwia precyzyjne dostarczanie terapii genowych do tkanki płucnej. Rozwiązanie ma zwiększyć skuteczność leczenia przewlekłych chorób płuc, jednocześnie ograniczając aktywność terapeutycznych genów w innych narządach. Projekt otrzymał finansowanie European Research Council w ramach prestiżowego programu Proof of Concept.
W artykule:
- Dlaczego celowane dostarczanie terapii genowych do płuc jest tak ważne
- Na czym polega platforma TBX4-PRECIS
- Wyniki pierwszych badań przedklinicznych
- Plany komercjalizacji i ochrony patentowej technologii
- Czym jest grant ERC Proof of Concept
- Znaczenie projektu dla przyszłości leczenia chorób układu oddechowego
Nowe podejście do terapii genowych chorób płuc
Przewlekłe choroby układu oddechowego należą do najważniejszych problemów zdrowotnych na świecie. Mimo znacznego postępu medycyny możliwości ich skutecznego leczenia pozostają ograniczone. Terapie genowe są uznawane za jedną z najbardziej obiecujących strategii terapeutycznych, jednak ich rozwój napotyka istotną przeszkodę – trudność w dostarczeniu materiału genetycznego wyłącznie do chorej tkanki.
Obecnie stosowane metody często powodują rozprzestrzenianie się materiału terapeutycznego po całym organizmie, co zwiększa ryzyko działań niepożądanych wynikających z aktywności genów w zdrowych narządach.
Prof. dr Soni Savai Pullamsetti, profesor epigenetyki naczyń płucnych w Justus-Liebig-Universität Gießen (JLU), naukowa koordynatorka badań nad nadciśnieniem płucnym w Deutsches Zentrum für Lungenforschung (DZL) oraz członkini Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina, wraz ze swoim zespołem opracowała platformę TBX4-PRECIS, która pozwala na znacznie bardziej precyzyjne kierowanie terapii genowych do tkanki płucnej.
Technologia została opracowana w ramach grantu ERC Consolidator Grant, a obecnie uzyskała finansowanie z programu ERC Proof of Concept, wspierającego rozwój najbardziej obiecujących wyników badań w kierunku praktycznych zastosowań klinicznych i komercyjnych.
Biologiczny „kod adresowy” dla terapii genowych
Najważniejszym elementem platformy TBX4-PRECIS jest nowatorski system działający jak biologiczny kod adresowy. Pozwala on aktywować geny terapeutyczne przede wszystkim w tkance płucnej, jednocześnie ograniczając ich aktywność w innych narządach organizmu.
Pierwsze wyniki badań ex vivo oraz in vivo wskazują na wysoką precyzję działania opracowanego rozwiązania.
W kolejnym etapie projektu naukowcy przeprowadzą szeroką walidację technologii. Badania będą obejmowały ocenę skuteczności, bezpieczeństwa oraz możliwości wykorzystania platformy w modelach przedklinicznych. Celem jest stworzenie podstaw do przyszłych badań klinicznych oraz przygotowanie technologii do wdrożenia.
Strategia patentowa i komercjalizacja
Jak podkreśla prof. Pullamsetti, grant ERC Proof of Concept umożliwia przełożenie rezultatów badań podstawowych na rozwiązania mające realne znaczenie kliniczne i gospodarcze.
„Naszym celem jest stworzenie technologii platformowej, która otworzy drogę do nowej generacji precyzyjnych terapii genowych stosowanych w przewlekłych chorobach płuc.”
Przy wsparciu TransMIT Gesellschaft für Technologietransfer mbH zespół opracowuje strategię komercjalizacji platformy TBX4-PRECIS. Obejmuje ona zarówno możliwość licencjonowania technologii partnerom przemysłowym, jak i przygotowanie potencjalnej spółki typu start-up odpowiedzialnej za dalszy rozwój rozwiązania.
Według autorów projektu światowy rynek terapii genowych należy obecnie do najszybciej rozwijających się segmentów biotechnologii i medycyny, osiągając wielomiliardową wartość oraz dwucyfrowe tempo wzrostu rok do roku.
Znaczenie dla medycyny translacyjnej
Prezydent JLU, prof. dr Katharina Lorenz, podkreśliła, że projekt TBX4-PRECIS stanowi przykład skutecznego połączenia wysokiej jakości badań podstawowych z pracami nad praktycznym zastosowaniem wyników.
Jej zdaniem platforma może w przyszłości znacząco wpłynąć na rozwój leczenia chorób płuc i jednocześnie potwierdza silną pozycję ośrodka w Gießen w zakresie badań translacyjnych. Jest to również pierwszy grant ERC Proof of Concept przyznany Justus-Liebig-Universität Gießen.
Czym jest ERC Proof of Concept?
ERC Proof of Concept (PoC) to specjalny program finansowania European Research Council przeznaczony wyłącznie dla naukowców, którzy wcześniej uzyskali jeden z głównych grantów ERC (Starting, Consolidator, Advanced lub Synergy Grant).
Jego celem nie jest finansowanie badań podstawowych, lecz ocena potencjału komercyjnego lub społecznego wyników już prowadzonych projektów oraz przygotowanie ich do wdrożenia na rynek lub wykorzystania w praktyce.
Prof. dr Soni Savai Pullamsetti otrzymała w 2019 roku grant ERC Consolidator Grant o wartości około 2 mln euro na badania molekularnych mechanizmów nadciśnienia płucnego. Obecny grant ERC Proof of Concept o wartości 150 tys. euro umożliwi rozwój opracowanej technologii w kierunku zastosowań klinicznych.
Źródło: Justus-Liebig-Universität Gießen.
