terapia genetyczna mukowiscydozy
-
Nauka
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Bioinżynieryjne leki egzosomowe w leczeniu mukowiscydozy
Obecnie, dzięki wczesnemu etapowi prac nad regeneracyjnymi terapiami genowymi, pacjenci z mukowiscydozą mogą mieć w przyszłości szansę na skorzystanie z…
Zobacz całość » -
W tym roku pierwsze próby kliniczne nowej terapii genetycznej w mukowiscydozie
Firma biotechnologiczna Spirovant Sciences z Filadelfii w 2019 roku otrzymała ponad 4 miliony dolarów od Fundacji Cystic Fibrosis Foundation na…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza: innowacyjna regeneracyjna terapia genowa z wykorzystaniem egzosomów
Egzosomy to małe pęcherzyki błonowe, wydzielane przez różne typy komórek. Transportują zarówno białka, jak i kwasy nukleinowe. Irlandzka firma OmniSpirant opatentowała…
Zobacz całość » -
Rozpoczęcie badań klinicznych nowej klasy leków genetycznych dla chorych z dowolną mutacją CFTR
Firma biotechnologiczna Translate Bio ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych fazy 1/2 nowej klasy leków mRNA zaprojektowanych do leczenia wszystkich pacjentów z…
Zobacz całość »
