Mukowiscydoza: innowacyjna regeneracyjna terapia genowa z wykorzystaniem egzosomów

Egzosomy to małe pęcherzyki błonowe, wydzielane przez różne typy komórek. Transportują zarówno białka, jak i kwasy nukleinowe. Irlandzka firma OmniSpirant opatentowała nową terapię genetyczną, która opiera się na wykorzystaniu zmodyfikowanych egzosomów komórek macierzystych jako nośników regeneracyjnych. Wziewna terapia genetyczna miałaby zastosowanie u chorych z mukowiscydozą. Przedstawiciele firmy mają nadzieję, że nowa technika regeneracyjna będzie miała zastosowanie również w wielu innych chorobach płuc.

Celem terapii genowej OmniSpirant o nazwie OSL001 jest zastąpienie zmutowanego genu CFTR u pacjentów z mukowiscydozą prawidłową kopią.

Dotychczasowym problem testowanych terapii genetycznych z użyciem nanocząsteczek i wektorów wirusowych był gruby, gęsty śluz zalegający w płucach chorych na mukowiscydozę, który uniemożliwiał lub mocno ograniczał transfer prawidłowego kodu genetycznego do komórek płuc.

Terapia OSL001 rozwiązuje problem bariery w postaci śluzu w płucach. Zastosowane w terapii egzosomy bez większego problemu przenikają przez warstwy śluzu. Co ważne, nie wywołują tylu potencjalnych skutków ubocznych jak terapie z wykorzystaniem wektorów wirusowych. Egzosomy komórek macierzystych mają też potencjał do regeneracji uszkodzonego chorobowo płuca w mukowiscydozie i innych zapalnych chorobach płuc, takich jak POChP.

Badania nad wykorzystaniem egzosomów w terapii mukowiscydozy są finansowane przez Unię Europejską w ramach programu Horyzont 2020.