Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Kalydeco u chorych z mukowiscydozą w ramach programu lekowego “Leczenie mukowiscydozy (ICD-10: E84)”. Zlecenie z Ministerstwo Zdrowia trafiło do AOTMiT w sierpniu br.
10 lipca pisaliśmy, że Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej również dla leku Orkambi. Więcej w artykule: Program lekowy – Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem.
Petycja chorych w sprawie refundacji Orkambi i Symkevi
W lutym br. Fundacja Oddech Życia przekazała do Ministerstwa Zdrowia, Kancelarii Prezydenta Rzeczypospolitej Polskie oraz producenta, amerykańskiej firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals petycję chorych na mukowiscydozę, rodzin i przyjaciół chorych, o refundację leków przyczynowych w tej chorobie. Petycję swoimi podpisami wsparło łącznie 17 tysięcy osób (na dzień przekazania).
Leki w Europie i Polsce
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie i niedostępne dla polskich chorych (z przyczyn finansowych).
Stąd reakcja rodziców chorych dzieci na mukowiscydozę, dorosłych pacjentów, rodzin i przyjaciół, całego środowiska mukowiscydozy – petycja do Ministra Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia i producenta leku o refundację nowych leków. Powstały dwie petycje, o refundację leku Orkambi i leku/terapii Symkevi (ten drugi lek został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej w ramach terapii łączonej z Kalydeco już w trakcie zbierania podpisów pod petycją o refundację Orkambi).
Brak rekomendacji dla Kalydeco w 2015 roku
W czerwcu 2015 roku Prezes Agencji nie rekomendował objęcia refundacją produktu leczniczego Kalydeco w ramach programu lekowego “Leczenie iwakaftorem mukowiscydozy ICD-10 E84”.
W uzasadnieniu mogliśmy m.in. przeczytać:
Z uwagi na wątpliwości odnoszące się do realizacji badań wykorzystanych w analizach a dotyczące stosowania w trakcie tych badań leków rozszerzających oskrzela i mukolitycznych, jako wchodzących w skład leczenia objawowego stosowanego w leczeniu mukowiscydozy, trudno jest jednoznacznie określić, w jakim stopniu na uzyskanie wyników miała wpływ oceniana technologia, a w jakim – prowadzone równocześnie najlepsze leczenie objawowe (BSC). W związku z powyższym nie można jednoznacznie stwierdzić, że wpływ na zmianę FEV1% wynikał wyłącznie z zastosowania iwakaftoru. Na uzyskane wyniki ma wpływ różnica w wieku i charakterystyce populacji leczonej w ramach badań, populacji ujętej w modelu ekonomicznym i populacji polskiej, która charakteryzuje się niższym wiekiem i w większym stopniu udziałem populacji dziecięcej. Terapia iwakaftorem nie jest terapią opłacalną. Natomiast wątpliwości co do założonego efektu zdrowotnego, odzwierciedlenia charakterystyki polskiej populacji chorych zwiększają niepewność przedstawionych oszacowań.
