Kalydeco w programie lekowym dla pacjentów z mukowiscydozą w Polsce? Będzie nowa analiza.

0

Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Kalydeco u chorych z mukowiscydozą w ramach programu lekowego “Leczenie mukowiscydozy (ICD-10: E84)”. Zlecenie z Ministerstwo Zdrowia trafiło do AOTMiT w sierpniu br.

10 lipca pisaliśmy, że Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej również dla leku Orkambi. Więcej w artykule: Program lekowy – Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem.

Petycja chorych w sprawie refundacji Orkambi i Symkevi 

W lutym br. Fundacja Oddech Życia przekazała do Ministerstwa Zdrowia, Kancelarii Prezydenta Rzeczypospolitej Polskie oraz producenta, amerykańskiej firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals petycję chorych na mukowiscydozę, rodzin i przyjaciół chorych, o refundację leków przyczynowych w tej chorobie. Petycję swoimi podpisami wsparło łącznie 17 tysięcy osób (na dzień przekazania).

Leki w Europie i Polsce

W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie i niedostępne dla polskich chorych (z przyczyn finansowych).

Stąd reakcja rodziców chorych dzieci na mukowiscydozę, dorosłych pacjentów, rodzin i przyjaciół, całego środowiska mukowiscydozy – petycja do Ministra Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia i producenta leku o refundację nowych leków. Powstały dwie petycje, o refundację leku Orkambi i leku/terapii Symkevi (ten drugi lek został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej w ramach terapii łączonej z Kalydeco już w trakcie zbierania podpisów pod petycją o refundację Orkambi).

Brak rekomendacji dla Kalydeco w 2015 roku

W czerwcu 2015 roku Prezes Agencji nie rekomendował objęcia refundacją produktu leczniczego Kalydeco w ramach programu lekowego “Leczenie iwakaftorem mukowiscydozy ICD-10 E84”.

W uzasadnieniu mogliśmy m.in. przeczytać:

Z uwagi na wątpliwości odnoszące się do realizacji badań wykorzystanych w analizach a dotyczące stosowania w trakcie tych badań leków rozszerzających oskrzela i mukolitycznych, jako wchodzących w skład leczenia objawowego stosowanego w leczeniu mukowiscydozy, trudno jest jednoznacznie określić, w jakim stopniu na uzyskanie wyników miała wpływ oceniana technologia, a w jakim – prowadzone równocześnie najlepsze leczenie objawowe (BSC). W związku z powyższym nie można jednoznacznie stwierdzić, że wpływ na zmianę FEV1% wynikał wyłącznie z zastosowania iwakaftoru. Na uzyskane wyniki ma wpływ różnica w wieku i charakterystyce populacji leczonej w ramach badań, populacji ujętej w modelu ekonomicznym i populacji polskiej, która charakteryzuje się niższym wiekiem i w większym stopniu udziałem populacji dziecięcej. Terapia iwakaftorem nie jest terapią opłacalną. Natomiast wątpliwości co do założonego efektu zdrowotnego, odzwierciedlenia charakterystyki polskiej populacji chorych zwiększają niepewność przedstawionych oszacowań.

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.