Enterprise Therapeutics Ltd, firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na odkrywaniu i opracowywaniu terapii dla pacjentów z chorobami układu oddechowego, ogłosiła opublikowanie wyników badań nad inhibitorem ENaC – ETD001. Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie The European Journal of Medicinal Chemistry i dotyczą optymalizacji chemicznej tej nowej terapii wziewnej.
Innowacyjny inhibitor ENaC – krok naprzód w leczeniu mukowiscydozy
ETD001 to inhibitor kanału sodowego ENaC o wysokiej skuteczności i długim działaniu, charakteryzujący się bardzo niską przepuszczalnością przez nabłonek dróg oddechowych. Takie właściwości czynią go idealnym kandydatem do terapii wziewnych, które mogą znacząco poprawić funkcję płuc u pacjentów z mukowiscydozą (CF). Prace nad opracowaniem ETD001 były realizowane we współpracy z firmą Evotec, a ich wyniki podkreślają skuteczność strategii chemii medycznej przyjętej przez Enterprise Therapeutics.
Badania kliniczne II fazy i przyszłe perspektywy
W 2024 roku firma rozpoczęła rekrutację do badań klinicznych fazy II, które mają na celu ocenę wpływu 28-dniowego stosowania ETD001 na poprawę funkcji płuc. Wyniki tych badań, których zakończenie planowane jest na 2025 rok, będą kluczowe dla dalszego rozwoju tej innowacyjnej terapii.
Warto podkreślić, że ETD001 uzyskał w USA status terapii w „rzadkiej choroby pediatrycznej” przyznany przez FDA, co dodatkowo podkreśla jego znaczenie w leczeniu mukowiscydozy, szczególnie u dzieci.
Opinie ekspertów
Dr Steve Collingwood, główny autor publikacji i szef działu chemii w Enterprise Therapeutics, podkreśla, że ETD001 posiada wyjątkowy profil kliniczny, który wyróżnia go na tle innych wziewnych inhibitorów ENaC.
Prof. Martin Gosling, dyrektor naukowy Enterprise Therapeutics, zauważył: „Publikacja wyników w czołowym czasopiśmie naukowym to dowód na wysoki poziom prac badawczych naszego zespołu. Wierzymy, że unikalne właściwości ETD001, takie jak wyjątkowo dobra retencja w płucach, mogą zapewnić skuteczną terapię pacjentom, którzy obecnie nie mogą korzystać z modulatorów CFTR.”
Na podst. inf. prasowej oraz European Journal of Medicinal Chemistry, Optimisation of a novel series of ENaC inhibitors, leading to the selection of the long-acting inhaled clinical candidate ETD001, a potential new treatment for cystic fibrosis
