Polska: Nowe strategie terapeutyczne w leczeniu mukowiscydozy – wyniki konkursu Agencji Badań Medycznych

Mukowiscydoza to jedna z najczęstszych chorób genetycznych, która wciąż stanowi ogromne wyzwanie dla współczesnej medycyny. Dobra wiadomość dla pacjentów i ich rodzin to fakt, że w ramach ogłoszonego przez polską Agencję Badań Medycznych konkursu na realizację badań biomedycznych o charakterze aplikacyjnym projekt dotyczący mukowiscydozy otrzymał rekomendację do wsparcia finansowego.

Projekt NEED-HME – nadzieja na przełom w terapii mukowiscydozy

Wśród 57 wybranych projektów znalazł się projekt NEED-HME: Nowoczesne strategie terapeutyczne w mukowiscydozie, realizowany przez Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu. Celem projektu jest opracowanie innowacyjnych formulacji leków wziewnych o przedłużonym uwalnianiu z zastosowaniem nowoczesnej technologii HME (High-Molecular Emulsion). Przyznana kwota wsparcia wynosi 4 685 240,73 zł.

Technologia HME umożliwia tworzenie leków wziewnych o wyjątkowej trwałości i efektywności, co może znacząco poprawić jakość życia pacjentów z mukowiscydozą. Dzięki zastosowaniu tej technologii leki będą działały dłużej, co zredukuje częstotliwość inhalacji i zwiększy komfort pacjentów. Projekt ten ma potencjał, by stać się jednym z kluczowych elementów postępu w terapii tej wyniszczającej choroby.

Technologia HME może być wykorzystana do opracowania nowych terapii mukowiscydozy, które:

• Poprawią dostarczanie leków do płuc: HME może być wykorzystana do tworzenia inhalacyjnych postaci leków o zwiększonej biodostępności i lepszej penetracji do płuc.
• Zwiększą skuteczność leków mukolitycznych: HME może być wykorzystana do opracowania nowych leków mukolitycznych, które będą skuteczniej rozrzedzać śluz w płucach.
• Zmniejszą częstotliwość podawania leków: HME może być wykorzystana do tworzenia leków o przedłużonym działaniu, co pozwoli na zmniejszenie częstotliwości ich podawania i poprawę komfortu życia pacjentów.
• Umożliwią dostarczanie terapii genowej: HME może być wykorzystana do opracowania nowych systemów dostarczania genów do płuc pacjentów z mukowiscydozą. Na przykład, trwają badania nad zastosowaniem mikrofluidycznego urządzenia do nebulizacji nanocząstek zawierających materiał genetyczny. Innym obiecującym podejściem jest wykorzystanie pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) pochodzących z komórek macierzystych mezenchymalnych (MSC) do dostarczania mRNA kodującego białko CFTR. Terapia genowa ma potencjał, aby trwale skorygować defekt genetyczny odpowiedzialny za mukowiscydozę, ale istnieją wyzwania związane z jej skutecznym dostarczaniem, stabilnością RNA i efektami ubocznymi.

Znaczenie konkursu dla rozwoju nauki i leczenia chorób rzadkich

Konkurs organizowany przez Agencję Badań Medycznych podkreśla znaczenie wspierania innowacyjnych badań, które mają szansę zmienić standardy leczenia. Tegoroczna edycja przyciągnęła rekordową liczbę 224 wniosków, z których aż 57 projektów zostało rekomendowanych do wsparcia finansowego na łączną kwotę 446 529 261,37 zł.

Projekty o charakterze aplikacyjnym, takie jak NEED-HME, nie tylko poszerzają granice nauki, ale również dają realne korzyści pacjentom. Mukowiscydoza, będąc chorobą rzadką, wymaga szczególnej uwagi i dedykowanych rozwiązań, które mogą poprawić jakość życia chorych.

Przyszłość terapii mukowiscydozy

Realizacja projektu NEED-HME jest krokiem w kierunku nowoczesnej, spersonalizowanej medycyny. Dzięki zastosowaniu innowacyjnych technologii takich jak HME, pacjenci z mukowiscydozą mogą liczyć na skuteczniejsze i bardziej komfortowe metody leczenia. Jest to także sygnał, że polska nauka staje się coraz bardziej konkurencyjna na arenie międzynarodowej, a wsparcie finansowe dla takich projektów otwiera nowe perspektywy w walce z chorobami genetycznymi.