Naukowcy opracowali terapię genową, którą można podawać przez nos i kierować do dróg oddechowych oraz płuc
Aby terapia genowa była skuteczna, cząsteczki terapeutyczne muszą być precyzyjnie dostarczane do odpowiednich miejsc w organizmie. Najczęściej w tym celu wykorzystuje się wirusy związane z adenowirusami (AAV, adeno-associated viruses).
Aby zwiększyć zdolność AAV do celowanego dostarczania terapii do płuc i dróg oddechowych, naukowcy z Mass General Brigham opracowali nową wersję wektora wirusowego – AAV.CPP.16 – którą można podawać w formie aerozolu donosowego. W modelach przedklinicznych to nowatorskie narzędzie wykazało wyższą skuteczność niż wcześniejsze wersje, efektywnie docierając do płuc i dróg oddechowych, co sugeruje jego przydatność w terapii genowej chorób układu oddechowego. Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie Cell Reports Medicine.
„Zauważyliśmy, że AAV.CPP.16, który początkowo opracowaliśmy z myślą o dostarczaniu terapii do ośrodkowego układu nerwowego, także skutecznie docierał do komórek płucnych” – powiedział dr FengFeng Bei z Departamentu Neurochirurgii w Brigham and Women’s Hospital, będącego członkiem sieci opieki zdrowotnej Mass General Brigham. – „To skłoniło nas do zbadania możliwości wykorzystania AAV.CPP.16 do donosowego dostarczania terapii genowej do dróg oddechowych”.
Badacze wykazali, że AAV.CPP.16 przewyższa wcześniejsze wersje wektorów AAV (takie jak AAV6 i AAV9) w hodowlach komórkowych, modelach mysich i modelach naczelnych innych niż człowiek. Następnie zastosowali ten wydajniejszy wektor do dostarczania terapii genowej zapobiegającej powstawaniu blizn w przebiegu zwłóknienia płuc, korzystając z modelu mysiego tej choroby. Ponadto użyli narzędzia do terapii genowej infekcji wirusowej – terapia skutecznie hamowała replikację wirusa SARS-CoV-2 w modelu mysim COVID-19.
„Choć konieczne są dalsze badania, nasze wyniki sugerują, że donosowy AAV.CPP.16 ma duży potencjał translacyjny jako obiecujące narzędzie dostarczania terapii do dróg oddechowych i płuc” – podsumował Bei.
Źródło: Cell Reports Medicine
