Około 150 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z mukowiscydozą, poszukuje firma biotechnologiczna Anthera Pharmaceuticals (w Stanach Zjednoczonych, Europie i Izraelu). Anthera Pharmaceuticals prowadzi badania kliniczne fazy trzeciej produktu leczniczego Sollpura w terapii osób z niewydolnością trzustki w mukowiscydozie (tzw. EPI – zewnątrzwydzielnicza niewydolność trzustki).
W poprzednim badaniu klinicznym fazy 3 ( NCT02279498 ), badacze wykazali, że wchłanianie tłuszczu z pokarmu w terapii preparatem Sollpura jest na podobnym poziomie jak w przypadku produktów obecnie stosowanych (enzymów trawiennych pochodzenia świńskiego).
Nowe badania kliniczne będą oceniać skuteczność i bezpieczeństwo kapsułek Sollpura u chorych z mukowiscydozą i EPI.
Do badań zostanie wybranych około 150 pacjentów w wieku 7 lat i starszych, z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki, zażywających enzymy trawienne. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do terapii produktem Sollpura lub kontynuacji terapii z użyciem świńskich enzymów trawiennych (dotychczas stosowanych w terapii mukowiscydozy). Terapia potrwa 4 tygodnie. Podczas pierwszych trzech tygodni naukowcy przeprowadzą korektę dawki w oparciu o objawy pacjenta i ocenę kliniczną, w celu osiągnięcia najlepszych korzyści terapeutycznych.
Po 4 tygodniach zostaną zmierzone zmiany w poziomie wchłaniania tłuszczu (CFA). Pacjenci, którym podano preparat Sollpura, będą przez następne 20 tygodni poddawani obserwacji, w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności preparatu.
Wyniki spodziewane są pod koniec 2017 lub na początku 2018 roku.
Sollpura to produkt do stosowania w enzymatycznej terapii zastępczej (PERT), wykorzystujący trzy enzymy trawienie otrzymane w procesie biotechnologicznym (w porównaniu do stosowanych obecnie enzymów pochodzenia świńskiego lub bydlęcego).
W przeciwieństwie do innych produktów enzymatycznych pochodzenia zwierzęcego stosowanych u chorych na mukowiscydozę, Sollpura jest bardziej stabilna, ma większą rozpuszczalność i może być podawana w innej formie niż kapsułki, np. w postaci saszetek do rozpuszczania w produktach spożywczych.
Źródła:
– http://www.anthera.com/ Anthera Pharmaceuticals
– https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02279498
– https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03051490
