Prof. Khvorova nagrodzona za badania nad RNA: nadzieja dla pacjentów z chorobami genetycznymi

Za przełomowe badania nad terapiami opartymi na RNA, Fundacja Else Kröner-Fresenius (EKFS) uhonorowała prof. dr Anastasię Khvorovą prestiżową Nagrodą Else Kröner Fresenius w dziedzinie badań medycznych 2025. Nagroda, o wartości 2,5 miliona euro, należy do najwyżej dotowanych wyróżnień naukowych na świecie. Prof. Khvorova zamierza przeznaczyć fundusze na rozwój nowych terapii RNA przeciwko chorobom genetycznym i neurodegeneracyjnym, takim jak pląsawica Huntingtona. Uroczystość wręczenia nagrody odbyła się w Muzeum Städel we Frankfurcie nad Menem podczas obchodów 100. rocznicy urodzin założycielki fundacji, Else Kröner.

20 lat przełomowych badań nad RNA

Prof. dr Anastasia Khvorova jest profesorką w Instytucie Terapii RNA Uniwersytetu Medycznego UMass Chan w Massachusetts (USA). Od ponad dwóch dekad bada, jak cząsteczki RNA mogą być wykorzystywane jako leki ingerujące w procesy chorobowe. Jej badania koncentrują się na chemicznych modyfikacjach RNA, które poprawiają stabilność terapeutyczną i kierunkują działanie leków do określonych narządów.

Dzięki pracom Khvorovej, RNA-leki mogą dziś docierać nie tylko do wątroby, ale także do innych narządów, takich jak mózg, serce czy mięśnie. Pozyskane środki posłużą do opracowania terapii RNA celowanych przeciwko genetycznym chorobom mózgu, m.in. pląsawicy Huntingtona – nieuleczalnej dotąd chorobie neurodegeneracyjnej, w której mutacja genu prowadzi do produkcji toksycznych białek uszkadzających specyficzne komórki nerwowe. To skutkuje zaburzeniami ruchu, paraliżem, a ostatecznie śmiercią. Celem badaczki jest zahamowanie ekspresji wadliwego genu i tym samym zatrzymanie produkcji szkodliwych białek.

Uznanie dla przełomowej wizji medycyny przyszłości

„Nagroda Else Kröner Fresenius honoruje osiągnięcia, które mogą utorować drogę do przełomów medycznych” – podkreślił prof. dr Michael Madeja, przewodniczący zarządu Fundacji Else Kröner-Fresenius podczas ceremonii wręczenia nagrody. „Cieszymy się, że prof. Khvorova zamierza przeznaczyć nagrodę na badania nad leczeniem choroby dotychczas uznawanej za nieuleczalną.”

RNA-terapie są uznawane za kluczową technologię przyszłości w medycynie – umożliwiają precyzyjną ingerencję na poziomie molekularnym, pozwalając na modyfikację przyczyn wielu chorób. Jak zauważył prof. dr Craig Mello, laureat Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny i przewodniczący jury Nagrody Else Kröner Fresenius:
„Terapie RNA otwierają nowe możliwości walki z chorobami u ich źródła – poprzez korektę instrukcji genetycznych odpowiedzialnych za ich rozwój. Badania prof. Khvorovej są pionierskie, ponieważ poszerzają potencjał tej technologii na inne narządy niż wątroba, tworząc przełomowe terapie dla wielu obszarów chorobowych.”

Nadzieja dla pacjentów i rodzin

„Pląsawica Huntingtona to przerażająca diagnoza – nie tylko dla pacjentów, ale i całych rodzin” – powiedziała prof. Khvorova podczas uroczystości. „Nagroda daje nam szansę na opracowanie nowej generacji terapii RNA, które mogą działać selektywnie przeciwko tej i wielu podobnym chorobom neurodegeneracyjnym. To dla mnie wielki zaszczyt, że Fundacja Else Kröner-Fresenius doceniła mój zespół i nasze badania, dając nam możliwość pracy nad kolejnym kluczowym krokiem.”

Uroczystość odbyła się w Muzeum Städel we Frankfurcie nad Menem, w ramach obchodów 100-lecia urodzin Else Kröner – przedsiębiorczyni, która nie tylko ukształtowała firmę Fresenius, ale również stworzyła trwałe fundamenty dla medycznych badań naukowych i działań humanitarnych.

Źródło: Else Kröner-Fresenius-Stiftung