RNA
-
Nauka
Terapia SPL84 – pozytywne wyniki badania fazy 2 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją 3849+10 kb C->T
Firma biotechnologiczna SpliSense ogłosiła pozytywne wyniki trwającego globalnego badania klinicznego fazy 2 SPL84-002, oceniającego skuteczność SPL84 – oligonukleotydu antysensownego (ASO)…
Zobacz całość » -
Nauka
Wideo: Cyrkularne mRNA z Warszawy – nowe perspektywy dla leczenia mukowiscydozy i innych chorób rzadkich
Zespół badaczy, w skład którego wchodzą przedstawiciele Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, Uniwersytetu Medycznego w Warszawie i Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej, dokonał…
Zobacz całość » -
Aktualności
Prof. Khvorova nagrodzona za badania nad RNA: nadzieja dla pacjentów z chorobami genetycznymi
Za przełomowe badania nad terapiami opartymi na RNA, Fundacja Else Kröner-Fresenius (EKFS) uhonorowała prof. dr Anastasię Khvorovą prestiżową Nagrodą Else…
Zobacz całość » -
Modyfikacja mRNA i edycja genów mogą pomóc w leczeniu płuc u chorych z mukowiscydozą
Mukowiscydoza i niedobór białka czynnika powierzchniowego SP-B (ang. surfactant protein B, SP-B) prowadzą do ciężkich zmian w układzie oddechowym, skracając…
Zobacz całość »
