Pacjenci zmagający się z chorobą Fabry’ego, otrzymają oczekiwaną pomoc – refundację leków Replagal i Fabrazyme, które pozwolą na leczenie przyczynowe tej choroby. Leki te od 1 września 2019 r. będą refundowane w ramach nowego programu lekowego, umożliwiającego lekarzowi optymalny dobór terapii i preparatów w przypadkach tej groźnej choroby.
„Kolejne choroby rzadkie wchodzą do pełnej opieki refundacyjnej polskiego systemu ochrony zdrowia. Wcześniej grupy z chorobami rzadkimi były pomijane, bo prawdopodobnie były za mało liczne. Pamiętajmy, że terapia każdego pacjenta dotyczy go indywidualnie, a na nas ciąży obowiązek pomocy tym ludziom, bez względu na to, w jak licznej grupie chorych się znajdują” – powiedział profesor Łukasz Szumowski, Minister Zdrowia.
“Chciałbym podziękować Ministrowi Zdrowia za pochylenie się nad naszymi problemami. Dziękuję też wszystkim osobom, które przyczyniły się do sukcesu, jakim jest wprowadzenie enzymatycznej terapii dla pacjentów z chorobą Fabry’ego” – Paweł Gontarz, pacjent z chorobą Fabry’ego.
“Do tej pory, w ramach finansowania firm farmaceutycznych, leczono zaledwie 26 osób zdiagnozowanych na chorobę Fabry’ego. Teraz szanse wszystkich pacjentów z chorobą Fabry’ego zostaną wyrównane. Serdecznie dziękuję prof. Szumowskiemu za to, że jako pierwszy minister pochylił się nad naszymi problemami. Pokazaliście, że pacjent „rzadki” nie oznacza „mniej ważny” – powiedziała Anna Moskal, prezes zarządu Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
Choroba Fabry’ego dotychczas leczona była w Polsce jedynie objawowo. Teraz będzie można skutecznie jej przeciwdziałać poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu. To spełnienie prowadzonych od kilkunastu lat starań polskich pacjentów cierpiących na chorobę Fabry’ego o dostęp do ratującej ich życie terapii.
“Po wielu latach doczekaliśmy się tego ogromnego sukcesu. Wpisuje się to w pewien trend, który obserwujemy w Ministerstwie Zdrowia. To jest trend dostrzegający specyfikę chorób rzadkich. Wiele osób współpracowało przy tym programie. Bez ogólnoludzkiej potrzeby wsparcia tej wąskiej grupy pacjentów, z pewnością tego sukcesu by nie było” – zaznaczył Mirosław Zieliński, Prezes Narodowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich.
Dzięki refundacji Replagalu i Fabryzymy terapia ta będzie dla pacjentów bezpłatna.
Na refundację leków przyczynowych czekają pacjenci chorujacy na mukowiscydozą – najczęstszą w Polsce i Europie chorobę rzadką. W Polsce z mukowiscydozą zmaga się ponad 2,5 tysiąca pacjentów. Niestety nie mają dostępu do leków przyczynowych, z trzech zarejestrowanych w Unii Europejskiej, żaden nie jest refundowany.
inf. oraz fot. Ministerstwo Zdrowia
