Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle istotną terapię dla najmłodszych pacjentów cierpiących na mukowiscydozę. Po raz pierwszy dostępność leku Kaftrio + Kalydeco (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor oraz iwakaftor) w ramach programu lekowego zostanie rozszerzona na dzieci od 2. roku życia. Dotychczasowe kryteria wiekowe pozwalały na bezpłatne leczenie tym preparatem dopiero od 12. roku życia, co było poważnym ograniczeniem w walce z tą ciężką chorobą genetyczną.
Mukowiscydoza jest przewlekłą, postępującą chorobą uwarunkowaną genetycznie, która wpływa przede wszystkim na układ oddechowy i pokarmowy, prowadząc do trwałych uszkodzeń narządowych. Mutacja genu CFTR, a szczególnie mutacja F508DEL, jest jednym z najczęstszych czynników powodujących tę chorobę. Nowy program lekowy skierowany jest właśnie do pacjentów posiadających przynajmniej jedną mutację F508DEL.
Kaftrio, w połączeniu z Kalydeco, to terapia przełomowa, ponieważ działa bezpośrednio na przyczynę choroby, poprawiając funkcjonowanie zmutowanego białka CFTR. Dzięki tej terapii możliwe jest zmniejszenie objawów klinicznych, poprawa funkcji płuc oraz ogólnego stanu zdrowia pacjentów. Wprowadzenie możliwości bezpłatnego leczenia już od 2. roku życia pozwala na wcześniejszą interwencję, co w istotny sposób może wpłynąć na przebieg choroby, hamując jej postęp już na bardzo wczesnym etapie życia dziecka.
W kontekście ogłoszonego rozszerzenia refundacji warto również podkreślić, że jest to część szerszego pakietu zmian w refundacji, obejmującego także inne innowacyjne terapie nieonkologiczne oraz onkologiczne, a także szczepienia profilaktyczne dla seniorów oraz kobiet w ciąży.
Nowa lista refundacyjna od kwietnia 2025 jest zatem ważnym krokiem w kierunku zwiększenia dostępności skutecznych metod leczenia dla różnych grup pacjentów, ze szczególnym uwzględnieniem najmłodszych chorych na mukowiscydozę.
fot. Ministerstwo Zdrowia
