mutacja F508del
-
Nauka
Badanie fazy 2a stabilizatora NBD1 SION-719 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją F508del
Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą genetyczną o ciężkim przebiegu w populacji kaukaskiej. Mimo znaczących postępów w leczeniu, zwłaszcza dzięki wprowadzeniu terapii…
Zobacz całość » -
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Aktualności
Kaftrio dla wszystkich chorych na mukowiscydozę? CF Europe apeluje o zmianę podejścia do rejestracji leków
Europejska Federacja Mukowiscydozy (CF Europe) wzywa Europejską Agencję Leków (EMA) do rozszerzenia obecnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Kaftrio,…
Zobacz całość » -
Aktualności
USA: Rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA: dodatkowe 94 mutacje CFTR
Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/iwakaftor oraz iwakaftor).…
Zobacz całość »
