Vertex Pharmaceuticals otrzymał pozytywną opinię od Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych w sprawie produktu leczniczego zawierającego iwakaftor w terapii osób z mukowiscydozą (CF) z wybranymi mutacjami, w wieku 12-24 miesięcy.
Jeśli Komisja Europejska wyrazi zgodę na przyjęcie opinii CHMP, będzie to pierwszy lek przyczynowy dla tej grupy wiekowej pacjentów z mukowiscydozą z jedną z 9 mutacji CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
Iwakaftor jest już zatwierdzony w Europie w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku dwóch lat i starszych, którzy mają jedną z następujących mutacji CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Jest także zatwierdzony do leczenia mukowiscydozy u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H.