Grupa posłów w składzie: Killion Munyama, Zofia Czernow, Krystyna Sibińska, Małgorzata Niemczyk, Waldemar Sługocki, Riad Haidar, Rajmund Miller, Jagna Marczułajtis-Walczak, zgłosiła kolejną w tej kadencji interpelację w sprawie leków przyczynowych dla pacjentów z mukowiscydozą. Polska nie refunduje żadnego z trzech leków nowej generacji dla pacjentów z mukowiscydozą.
Poniżej treść interpelacji:
Szanowny Panie Ministrze,
w ostatnim czasie otrzymuję sygnały od mieszkańców – rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę o tym, że będące w trakcie procesu wnioskowania o refundację leki Orkambi i Kalydeco otrzymały negatywne rekomendacje prezesa AOTMiT, co może w efekcie doprowadzić do wydania negatywnej decyzji refundacyjnej.
Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) jest rzadką, wielonarządową, przewlekłą i śmiertelną chorobą genetyczną. Jest to choroba postępująca i nieuleczalna, o ciężkim przebiegu, która stopniowo wyniszcza organy wewnętrzne, przede wszystkim płuca i układ trawienny. W sposób istotny skraca życie chorych. Nie wpływa znacząco na wygląd chorych, którzy sprawiają wrażenie zdrowych, a w rzeczywistości codziennie walczą o życie. Przyczyną choroby są mutacje genu kodującego białko błonowe CFTR zaburzające czynność błony śluzowej nabłonka dróg oddechowych, przewodów trzustkowych, dróg żółciowych, jelit, nasieniowodów i gruczołów potowych. Mukowiscydozę zalicza się do kategorii chorób rzadkich – szacuje się, że w Polsce żyje blisko 2400 chorych na mukowiscydozę.
Mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową. W klasycznej (pełnoobjawowej) postaci manifestuje się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną, zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki oraz podwyższonym stężeniem chlorków w pocie.
O długości i jakości życia chorych na mukowiscydozę decydują przede wszystkim zmiany w układzie oddechowym i dynamika ich rozwoju. Zalegający w oskrzelach gęsty, trudny do usunięcia śluz służy za pożywkę dla bakterii, przede wszystkim dla pseudomonas aeruginosa (pałeczka ropy błękitnej). Zakażenie tym patogenem dotyczy około 60% populacji chorych, w tym ponad 80% chorych dorosłych. W wyniku przewlekłego zakażenia bakteryjnego dochodzi do postępującego uszkodzenia płuc i niewydolności oddechowej, a w efekcie do przedwczesnej śmierci lub konieczności przeszczepu płuc. Oprócz postępującej choroby oskrzelowo-płucnej u chorych na mukowiscydozę występują różnorodne powikłania, między innymi: cukrzyca, nawracające zapalenie trzustki, marskość wątroby, żylaki przełyku, przewlekłe zapalenie zatok przynosowych, polipy nosa. Część pacjentów zachowuje wydolność trzustki, jednak większość populacji zmaga się z biegunkami tłuszczowymi oraz niedożywieniem i musi na stałe przyjmować – jako substytucję – enzymy trzustkowe. U znacznej części chorych, mimo stosowania prawidłowej diety i suplementacji enzymatycznej, występuje niedożywienie, które wymaga interwencji dietetycznej – odżywek wysokokalorycznych, a u osób ze skrajnym niedożywieniem – żywienia dojelitowego. W pełnoobjawowej postaci mukowiscydozy choroba oskrzelowo-płucna i problemy z odżywianiem tworzą swoiste błędne koło – niedożywiony organizm narażony jest na osłabienie i zakażenia, przewlekły proces zapalny prowadzi do postępującego uszkodzenia ścian drzewa oskrzelowego i miąższu płucnego, czego konsekwencją jest postępująca niewydolność oddechowa. Szacuje się, że blisko 5% chorych cierpi na niewydolność oddechową wymagającą stosowania tlenoterapii domowej, a część wymaga nieinwazyjnej wentylacji oraz przeszczepienia płuc.
Miarą skuteczności opieki nad chorymi na mukowiscydozę jest długość życia chorych, która w Polsce odbiega od wartości notowanych w krajach wysokorozwiniętych. Odzwierciedleniem tego jest mediana wieku w momencie zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce, która wynosi 24 lata i jest około 10–15 lat niższa niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki i lepszym dostępem do leków, jak jest np. w Kanadzie, gdzie mediana wieku w momencie zgonu to blisko 39 lat. Podobnie różnica między odsetkiem osób dożywających wieku dorosłego w naszym kraju a tą samą wielkością w krajach wysokorozwiniętych jest w dalszym ciągu znaczna – w Polsce odsetek chorych dorosłych to około 34%, zaś w Kanadzie – 59%.
Jak wskazują chorzy i rodzice dzieci chorych na mukowiscydozę, choroba ich dzieci wpływa nie tylko na pogorszenie jakości życia podopiecznych, lecz także całych rodzin. Problemem są uporczywe objawy choroby, które uniemożliwiają prawidłowe funkcjonowanie chorego, są one przyczyną częstych wizyt w szpitalach i konieczności zażywania licznych leków. Ponadto prowadzą do wycofania społecznego chorych, którzy nie mogą normalnie uczęszczać do szkoły czy czynnie uczestniczyć w życiu towarzyskim. Chorzy i ich opiekunowie żyją w ciągłym lęku, obawiają się pogorszenia stanu chorych, który może zakończyć się zgonem. Warto również podkreślić, iż mukowiscydoza stanowi istotne obciążenie finansowe. Opiekunowie nierzadko zmuszeni są do nieustannej opieki nad chorym, co uniemożliwia im podjęcie albo utrzymanie pracy zawodowej, zaś koszty zakupu leków wynoszące kilkaset do kilku tysięcy złotych miesięcznie uniemożliwiają wielu osobom optymalne leczenie.
Chorzy w Polsce nie mają obecnie dostępu do terapii oddziałującej na przyczynę mukowiscydozy. Dostępne są jedyne opcje terapeutyczne mające na celu łagodzenie objawów choroby. W związku z tym u chorych z mukowiscydozą w Polsce istnieje wysoce niezaspokojone medyczne zapotrzebowanie na nowe, skuteczne terapie, takie jak modulatory CFTR, które wpływają na przyczynę choroby.
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach: Orkambi, Kalydeco i najnowszym, Symkevi. Leki działają na mechanizmy związane z transportem jonów chloru w komórkach, czyli nie korygują wady genetycznej, ale doprowadzają do poprawy mechanizmu odpowiadającego za objawy choroby na poziomie komórkowym. Wprawdzie leki te nie doprowadzają do całkowitego wyzdrowienia, ale są bardzo skuteczne w poprawie funkcjonowania kluczowych narządów, które wyniszczane są przez mukowiscydozę. Przede wszystkim w wyniku leczenia poprawia się funkcjonowanie płuc i trzustki, spada stężenie chlorków w pocie. W badaniach klinicznych u chorych przyjmujących Kalydeco wydolność płuc poprawiła się o 10–12% – to bardzo dużo, bo dla porównania żaden lek objawowy nie doprowadził dotychczas do poprawy funkcjonowania płuc lub przynajmniej do zahamowania procesu ich niszczenia.
W USA do sprzedaży dopuszczono w ostatnim czasie kolejny, czwarty lek przyczynowy pn. Trikafta. Prawdopodobnie z końcem tego roku będzie dopuszczony przez EMA do sprzedaży w Unii Europejskiej i w Polsce.
Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są stosunkowo drogie, a tym samym niedostępne – z przyczyn finansowych – dla polskich chorych, jednakże zgodnie z procedurą refundacyjną ich producent może przystąpić do negocjacji i zaproponować niższe ceny oraz odpowiednie instrumenty dzielenia ryzyka, które pozwolą na udostępnienie ww. leków dla kraju o niższym PKB niż USA czy kraje Europy Zachodniej.
Środowisko osób dotkniętych mukowiscydozą wyraża żal do ministra zdrowia, rządu RP, a także do osób odpowiedzialnych za sprawy refundacyjne za decyzje, które przyczyniają się do braku refundacji leków nowej generacji. Dla rodzin chorych oraz chorych niezrozumiała jest sytuacja, gdzie wiele krajów w Europie, w tym kraje z Europy Środkowo-Wschodniej, refunduje swoim chorym nowoczesne leki na mukowiscydozę, a Polska nadal nie refunduje żadnego z trzech dostępnych ww. leków.
Po negatywnej decyzji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie refundacji leku pn. Kalydeco dla kilku pacjentów kwalifikujących się do leczenia tym preparatem środowisko lekarzy i pacjentów wystosowało oficjalne stanowisko w tej sprawie, które zostało przesłane do ministra zdrowia. Decyzja prezesa AOTMiT była dodatkowo o tyle niezrozumiała, że kilka dni wcześniej Rada Przejrzystości przy AOTMiT pozytywnie zaopiniowała refundację.
Dla rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę oraz dorosłych chorych oburzające jest to, że zupełnie innego zdania są podobne instytucje w innych krajach, także tych europejskich.
I tak należy wskazać, że:
- Lek Kalydeco jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 26 krajach na świecie, w tym refundowany w 21 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Walii, Irlandii Północnej, Danii, Niemczech, Austrii, Szwajcarii, Francji, Włoszech, Hiszpanii, Belgii, Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu, Słowenii, Czechach, Kanadzie i Stanach Zjednoczonych), natomiast w 5 krajach (Rumunii, Węgrzech, Szwecji, Portugalii, Norwegii) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania. Przed podjęciem decyzji o finansowaniu terapii ze środków publicznych w wielu innych krajach Unii Europejskiej lek Kalydeco otrzymał rekomendację pozytywną lub pozytywną warunkową. Przykładowo pozytywne rekomendacje wydały m.in. agencje HAS (Francja), G-BA (Niemcy) czy AWMSG (Walia). W rekomendacjach zagranicznych agencji HTA łącznie 11 z 15 rekomendacji było pozytywnych lub pozytywnych warunkowo.
- Lek Orkambi jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 23 krajach na świecie, w tym refundowany w 14 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Szwecji, Danii, Niemczech, Austrii, Włoszech, Hiszpani, Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu, USA), natomiast w 9 krajach (Rumunii, Węgrzech, Walii, Irlandia Północna, Szwajcaria, Czechy, Portugalia, Francja, Norwegia) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
Zdaniem zgłaszających przedmiotowy problem w Polsce kryteria oceny leków są niedostosowane do terapii u pacjentów z chorobami rzadkimi. Problemem jest kryterium efektywności kosztowej. Leki są w opinii oceniających zbyt drogie. Należy mieć jednak na względzie, że producenci ponoszą gigantyczne koszty odkrycia, przebadania i wprowadzenia na rynek leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi.
Rodzice i organizacje pacjenckie od wielu lat komunikują Ministerstwu Zdrowia, że możliwości standardowego leczenia podtrzymującego i profilaktyki mukowiscydozy w Polsce są znacznie ograniczone. Z powodu braku refundacji lub ograniczonej refundacji antybiotyków (w tym szczególnie ograniczonej dostępności do preparatów tobramycyny), niskoskoncentrowanych enzymów trzustkowych, soli hipertonicznej, preparatów witaminowych i innych produktów wspomagających leczenie znacząca część kosztów terapii wciąż obciąża chorych i ich rodziny. Z obliczeń Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą wynika, że miesięczny koszt leczenia chorego, jaki ponoszą rodziny, wynosi od kilkuset do kilku tysięcy złotych. W przypadku ciężkich zaostrzeń choroby wydatki przekraczają już możliwości budżetu domowego – koszty to kilkanaście tysięcy złotych na miesiąc. Pomimo pomocy udzielanej chorym przez organizacje pozarządowe wielu rodzin w Polsce nie jest stać na zakup wszystkich koniecznych preparatów, przez co chorzy mają gorsze niż ich rówieśnicy w Europie Zachodniej szanse na prawidłowe leczenie, a co za tym idzie, żyją krócej. Zapewnienie chorym dostępu do leków, odżywek i suplementów diety, które stosowane są rutynowo w innych krajach Unii Europejskiej, wymagałoby objęcia ich w Polsce całkowitą refundacją.
W związku z powyższym proszę Pana Ministra o odpowiedź na poniższe pytania, a mianowicie:
1. Czy prawdą jest, że w związku ze zmianami na liście leków refundowanych nadal na liście refundowanych leków nie będzie takich leków jak Orkambi i Kalydeco?
2. Czy planowane są obecnie zmiany na liście leków refundowanych i czy te plany obejmują przyjęcie do refundacji leków działających przyczynowo na mukowiscydozę, w tym Orkambi i Kalydeco, a także kiedy taka zmiana jest planowana?
3. Czy w trakcie prac konsultacyjnych lub w toku prac nad listą leków refundowanych przedmiotem takich prac w sprawie nowej listy leków refundowanych, w szczególności w zakresie leków dot. mukowiscydozy, w tym leków pn. Orkambi i Kalydeco, brano pod uwagę to, że w wielu krajach na świecie leki te są już refundowane?
4. Czy rząd RP, Ministerstwo Zdrowia albo też inne instytucje pracują nad znowelizowaniem kryteriów, na podstawie których opiniowane są leki do ich umieszczenia na liście leków refundowanych, a jeśli tak, to na jakim etapie są te prace i ewentualnie kiedy te kryteria ulegną zmianie?
W związku z powyższym jednocześnie pragnę przedstawić Panu Ministrowi postulaty w imieniu rodziców dzieci chorych oraz dorosłych chorych na mukowiscydozę. Są to:
a) zmiana treści listy leków refundowanych w zakresie leków na mukowiscydozę, w tym poprzez umieszczenie na tej liście leków Orkambi i Kalydeco;
b) podjęcie decyzji oraz działań, celem których będą systemowe zmiany w opiece medycznej względem chorych na mukowiscydozę, m.in. polegające na kompleksowej, koordynowanej opiece medycznej w ośrodkach leczenia mukowiscydozy, domowej opiece rehabilitacyjnej, opiece społecznej;
c) przyjęcie zasady, że wszystkie leki, sprzęt rehabilitacyjny (np. inhalatory, nebulizatory, koncentratory tlenu, urządzenia do rehabilitacji oddechowej, np.: flutter, acapella, system PEP), odżywki i inne środki medyczne dla chorych na mukowiscydozę muszą być dla nich praktycznie bezpłatne.
