My rodzice chorych dzieci na mukowiscydozę, chorzy, przyjaciele chorych ale też społeczność widząca skutki tej wyniszczającej i zabijającej od środka choroby, szukamy u Was pomocy i wsparcia w dostępie do leku, który obecnie jest jedyną nadzieją na lepsze jutro...
Chorzy na ciężką, genetyczną chorobę – mukowiscydozę oraz rodzice i opiekunowie chorych dzieci, walczą o refundację nowoczesnego leku stosowanego w leczeniu mukowiscydozy. Pod petycją do Ministra Zdrowia, NFZ i producenta leku podpisało się już ponad 10 tysięcy osób, a podpisów z każdą godziną przybywa.
Według różnych źródeł ocenia się, że w Polsce żyje ponad 2000 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosi 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza.
Przyczyn takiej sytuacji w Polsce jest wiele, między innymi brak wystarczającej ilości specjalistycznych, interdyscyplinarnych zespołów medycznych i specjalistycznych ośrodków leczenia mukowiscydozy (w tak dużym kraju jak Polska powinno być ich znacznie więcej), niewielka ilość refundowanych antybiotyków, brak izolacji pacjentów w wielu ośrodkach medycznych (pacjenci z mukowiscydozą nie mogą się ze sobą spotykać, przebywać w swoim otoczeniu, ze względu na ryzyko zakażeń krzyżowych – niebezpiecznej wymiany bakteriami powodującymi infekcje płuc).
W Polsce brakuje również refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Leki refundowane i stosowane obecnie w Polsce łagodzą objawy choroby lub działają jedynie na choroby towarzyszące mukowiscydozie, ale nie leczą przyczyny mukowiscydozy, nie wpływają na mutacje genetyczne CFTR i nie poprawiają działania kanałów chlorkowych. To właśnie nieprawidłowa praca kanałów chlorkowych jest przyczyną dolegliwości w mukowiscydozie, gromadzenia się lepkiego i gęstego śluzu w organach (zwłaszcza w płucach i trzustce, ale nie tylko), częstych infekcji płuc i w konsekwencji krótszego życia pacjentów.
Od kilku lat w Europie dostępne są dwa leki przyczynowe zawierające dwie substancje aktywne. Lumakaftor, zwiększa liczbę białek CFTR na powierzchni komórek u pacjentów z mukowiscydozą. Iwakaftor zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR u pacjentów z mukowiscydozą. W Europie trwa rejestracja trzeciego leku, zawierającego nową substancję aktywną w leczeniu mukowiscydozy. Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie. O ile w Niemczech po refundacji leki te kosztują po 10 Euro, w Polsce bez refundacji cena jest zaporowa i wynosi ponad 60 tysięcy za miesięczną terapię (a lek trzeba zażywać całe życie, bez przerwy, każdego dnia).
Stąd reakcja rodziców chorych dzieci na mukowiscydozę, dorosłych pacjentów, rodzin i przyjaciół, całego środowiska mukowiscydozy – petycja do Ministra Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia i producenta leku o refundację preparatu zawierającego w składzie iwakaftor i lumakaftor.
Lek refundowany jest w Europie w Austrii, Danii, Luksemburgu, w Niemczech, Irlandii i we Włoszech. Trwają rozmowy na temat refundacji we Francji i Wielkiej Brytanii. Kilka dni temu informowaliśmy, że lek trafi na listę refundacyjną również w Australii.
Chorzy oczekują, że również w Polsce lek będzie refundowany i dostępny dla chorych.
Pod petycją podpisało się już ponad 8 tysięcy osób. Link do petycji: petycjeonline.com/refundacja_orkambi_w_polsce_-_leku_na_mukowiscydoz
