Mukowiscydoza: Czy terapia modulatorami CFTR niesie ryzyko sercowo-naczyniowe u dorosłych pacjentów?
Jak długoterminowo wpływa terapia modulatorami CFTR – w tym zatwierdzona w 2020 roku potrójna kombinacja Kaftrio – na zdrowie pacjentów z mukowiscydozą? PD dr med. Marcel Opitz (Uniwersyteckie Centrum Mukowiscydozy, Klinika Pneumologii Ruhrlandklinik, Uniwersytet Medyczny w Essen) wraz z zespołem bada metaboliczne i kardiologiczne ryzyka związane z leczeniem dorosłych chorych. Analizy prowadzone są w oparciu o próbki biobankowe oraz innowacyjną ocenę składu ciała z wykorzystaniem tomografii komputerowej. Projekt został dofinansowany przez Bundesverband Mukoviszidose e.V. kwotą 19 800 euro.
Nowe wyzwania przy wydłużającej się długości życia pacjentów
Terapie modulatorami CFTR, takie jak kombinacja ETI (elexakaftor/tezakaftor/iwakaftor), znacząco wydłużyły życie osób z mukowiscydozą. Rosnąca populacja dorosłych pacjentów sprawia, że pojawiają się nowe pytania dotyczące długofalowych działań niepożądanych – w tym potencjalnych powikłań sercowo-naczyniowych, które wcześniej rzadko były obserwowane w tej grupie.
Analiza lipidów, metabolizmu i tkanki tłuszczowej okołosercowej
W projekcie oceniane są parametry lipidowe, markery metaboliczne i hormonalne u pacjentów przed rozpoczęciem oraz po włączeniu terapii modulatorami. Szczególną rolę odgrywa automatyczna analiza składu ciała i narządów (Body and Organ Analysis, BOA), opracowana w Essen, która umożliwia szczegółową ocenę dystrybucji tkanki tłuszczowej, mięśniowej i kostnej. Badacze zwracają szczególną uwagę na tłuszcz epikardialny, znany czynnik ryzyka sercowo-naczyniowego.
Dane obrazowe i laboratoryjne są zestawiane z klinicznymi wskaźnikami, takimi jak BMI, funkcja płuc czy parametry metaboliczne. Grupę porównawczą stanowią pacjenci, którzy nie otrzymują terapii modulatorowej.
Znaczenie kliniczne i perspektywy
„Wraz z wydłużaniem się życia pacjentów z mukowiscydozą rośnie ryzyko występowania zarówno specyficznych, jak i niespecyficznych chorób towarzyszących” – podkreśla dr Opitz. – „Nasze badania mają pomóc we wczesnym rozpoznaniu potencjalnych powikłań sercowo-naczyniowych i metabolicznych, co może przełożyć się na nowe strategie monitorowania i leczenia”.
Uzyskane wyniki mogą w przyszłości wspierać rozwój spersonalizowanej opieki długoterminowej nad dorosłymi pacjentami z mukowiscydozą i poprawić jakość ich życia.
Źródło: Mukoviszidose Institut – gemeinnützige Gesellschaft für Forschung und Therapieentwicklung mbH
