Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawdzili, jak rodzice i opiekunowie dzieci z mukowiscydozą postrzegają masę ciała swoich dzieci oraz zmiany w sposobie żywienia po rozpoczęciu terapii modulatorami CFTR. Wyniki badania przekrojowego opublikowano 26 sierpnia 2026 r. w czasopiśmie Nutrition in Clinical Practice.
W artykule:
- Dlaczego modulatory CFTR zmieniają podejście do żywienia?
- Kto przeprowadził badanie?
- Jak zaprojektowano badanie?
- Jakie były najważniejsze wyniki?
- Jak zmieniała się dieta po rozpoczęciu terapii?
- Co wyniki oznaczają w praktyce klinicznej?
Dlaczego modulatory CFTR zmieniają podejście do żywienia?
Autorzy publikacji zwracają uwagę, że stosowanie modulatorów CFTR u dzieci z mukowiscydozą wiąże się z poprawą funkcji płuc oraz zdrowia przewodu pokarmowego. Zmiany te powodują, że u części pacjentów konieczne staje się ponowne przeanalizowanie dotychczasowych strategii żywieniowych i sposobu zarządzania masą ciała.
To istotna zmiana perspektywy. Żywienie pozostaje ważnym elementem kompleksowej opieki nad dzieckiem z mukowiscydozą, jednak odpowiednia strategia nie musi być identyczna dla każdego pacjenta ani pozostawać niezmienna po rozpoczęciu skutecznej terapii modulującej CFTR.
Kto przeprowadził badanie?
Pierwszą autorką publikacji jest Sarah Gunnell Bellini, PhD, RDN z Nutrition, Dietetics, and Food Science Department w Brigham Young University w Provo w stanie Utah. W pracy uczestniczyli również Kayla Keiser, MS, RDN i TrudyAnne Coe, BS z tego samego ośrodka.
W zespole badawczym znalazła się także Makenzie Christenson, MS, RDN z Clinical Nutrition Department and Cystic Fibrosis Center w Arkansas Children’s Northwest w Springdale w stanie Arkansas.
Catherine M. McDonald, PhD, RDN, Madison McRoberts, MPH, RDN oraz Jenna Stoker, MPH, RDN reprezentowały natomiast Primary Children’s Hospital w Salt Lake City w stanie Utah.
Badanie zostało sfinansowane ze środków Brigham Young University College of Life Sciences Grant. Autorzy zadeklarowali brak konfliktu interesów.
Jak zaprojektowano badanie?
Badanie miało charakter przekrojowego badania ankietowego. Jego celem było opisanie perspektywy rodziców i opiekunów dotyczącej zarządzania masą ciała dzieci z mukowiscydozą w warunkach coraz szerszego stosowania modulatorów CFTR.
Autorzy opracowali własny kwestionariusz. Jego trafność treściową oceniono podczas czterech przeglądów eksperckich, a następnie przeprowadzono dwa wywiady poznawcze, które służyły ocenie sposobu rozumienia pytań przez potencjalnych respondentów.
Rekrutacja odbywała się dwoma drogami. Link do ankiety zamieszczono na dwóch prywatnych stronach lub grupach na Facebooku skupiających osoby związane z ośrodkiem leczenia mukowiscydozy w zachodniej części Stanów Zjednoczonych. Kwestionariusz przekazywano również rodzinom korzystającym z ośrodka leczenia mukowiscydozy w południowo-wschodniej części USA.
Odpowiedzi analizowano przy użyciu statystyki opisowej.
O co pytano rodziców i opiekunów?
Materiał uzupełniający do publikacji pokazuje, że kwestionariusz był znacznie szerszy niż sama ocena masy ciała. Obejmował 39 numerowanych pytań dotyczących między innymi wieku i cech dziecka, aktywności fizycznej, czasu ekranowego, genotypu, stosowania enzymów trzustkowych oraz kwalifikacji i stosowania modulatorów CFTR.
Rodziców pytano także o czas stosowania modulatora, zmiany w interwencjach żywieniowych oraz wykorzystywane w ostatnich sześciu miesiącach strategie żywieniowe. W kwestionariuszu wymieniono m.in. zwiększanie kaloryczności posiłków, doustne preparaty żywieniowe, żywienie przez zgłębnik, dietę wysokoenergetyczną i wysokotłuszczową, terapię karmienia oraz dietę odpowiednią dla wieku.
Osobny blok pytań dotyczył tego, jak rodzic postrzega masę ciała dziecka i jej zmiany oraz jak masa ciała została sklasyfikowana przez zespół zajmujący się mukowiscydozą. Badacze pytali także o komfort rozmowy na temat masy ciała zarówno z personelem medycznym, jak i z dzieckiem.
Kwestionariusz obejmował ponadto pytania o potencjalnie nieprawidłowe zachowania związane z jedzeniem i kontrolą masy ciała, takie jak pomijanie posiłków, restrykcyjne jedzenie, nadmierna koncentracja na masie ciała, objadanie się, nadmierne ćwiczenia czy manipulowanie dawkowaniem enzymów. Uwzględniono również pytania dotyczące bezpieczeństwa żywnościowego gospodarstwa domowego oraz preferowanego sposobu omawiania problemów z masą ciała przez zespół terapeutyczny.
Jakie były najważniejsze wyniki?
W badaniu uczestniczyło 49 rodziców lub opiekunów, którzy przekazali dane dotyczące łącznie 60 dzieci z mukowiscydozą.
Wszystkie 60 dzieci objętych analizą miało przepisany modulator CFTR. 46 dzieci, czyli 76,6%, przyjmowało lek z tej grupy przez okres dłuższy niż rok.
Autorzy podali również, że 86% odpowiedzi dotyczących klasyfikacji masy ciała było zgodnych z oceną klinicystów; w abstrakcie wynik ten przedstawiono jako n=49. Pokazuje to stosunkowo dużą zbieżność między percepcją rodziców lub opiekunów a oceną zespołu leczącego, chociaż dostępny abstrakt nie przedstawia bardziej szczegółowego rozkładu tych ocen.
Kolejny ważny wynik dotyczył dzieci przyjmujących modulatory CFTR dłużej niż rok. U 52% z nich rodzice lub opiekunowie zgłosili zmiany w sposobie żywienia.
Rodzice i opiekunowie deklarowali ponadto stosunkowo wysoki komfort rozmowy z personelem o masie ciała dziecka. Średni wynik wyniósł 8,31 ± 2,47 punktu w skali od 1 do 10, gdzie 10 oznaczało bardzo wysoki komfort prowadzenia takiej rozmowy.
Jak zmieniała się dieta po rozpoczęciu terapii?
Jednym z najważniejszych wniosków pracy jest zróżnicowanie zmian żywieniowych wprowadzanych po rozpoczęciu leczenia modulatorami CFTR.
Nie istniał jeden wspólny kierunek modyfikacji. Zgodnie z opisem autorów strategie obejmowały zarówno dodawanie dodatkowych kalorii, jak i zmniejszanie podaży kalorii. W części przypadków po rozpoczęciu terapii modulującej CFTR dochodziło również do zaprzestania dodatkowego wspomagania żywieniowego.
To właśnie zróżnicowanie odpowiedzi żywieniowej jest kluczowym elementem interpretacji badania. Wyniki nie wskazują na potrzebę zastąpienia jednej uniwersalnej strategii żywieniowej inną. Autorzy formułują natomiast wniosek o konieczności indywidualizacji terapii żywieniowej w nowej erze leczenia modulatorami CFTR.
Równie ważna pozostaje perspektywa rodziców i opiekunów. Według autorów ich obserwacje, obawy i poglądy dotyczące masy ciała oraz diety powinny stanowić istotny element oceny sposobu zarządzania masą ciała dziecka z mukowiscydozą.
Co wyniki oznaczają w praktyce klinicznej?
Z badania nie wynika, że po rozpoczęciu leczenia modulatorem CFTR należy rutynowo zmniejszać lub zwiększać kaloryczność diety. Wręcz przeciwnie – obserwowane zmiany przebiegały w różnych kierunkach, dlatego sposób żywienia powinien odpowiadać aktualnej sytuacji konkretnego dziecka.
Istotne może być również regularne i otwarte omawianie masy ciała podczas wizyt w ośrodku leczenia mukowiscydozy. Wysoki średni poziom komfortu rozmowy z personelem medycznym wskazuje, że przynajmniej w badanej populacji rodzice i opiekunowie byli generalnie gotowi podejmować ten temat.
Jednocześnie rozbudowany zakres wykorzystanego kwestionariusza pokazuje, że ocena problemu nie ogranicza się do samej wartości masy ciała. Badacze interesowali się także aktywnością fizyczną, sposobem żywienia, stosowanym wsparciem żywieniowym, zachowaniami mogącymi wskazywać na zaburzone relacje z jedzeniem i własnym ciałem, sposobem prowadzenia rozmów o masie ciała oraz sytuacją żywnościową gospodarstwa domowego.
Jak ostrożnie interpretować wyniki?
Badanie miało charakter przekrojowy i opisowy, dlatego jego wyniki nie pozwalają na wykazanie związku przyczynowego pomiędzy rozpoczęciem terapii modulatorem CFTR a konkretną zmianą masy ciała lub sposobu żywienia.
Rekrutacja obejmowała rodziny związane z ośrodkami mukowiscydozy w dwóch regionach Stanów Zjednoczonych, a część uczestników pozyskiwano poprzez prywatne społeczności na Facebooku. Należy więc zachować ostrożność przy przenoszeniu wyników na całą populację dzieci z mukowiscydozą.
Dostępny abstrakt nie przedstawia szczegółowych danych antropometrycznych dzieci, pełnego rozkładu poszczególnych strategii żywieniowych ani wyników dla konkretnych modulatorów CFTR. Na podstawie udostępnionych materiałów nie można więc określić, jakie konkretne cechy dziecka wiązały się z redukcją kaloryczności diety, utrzymaniem dotychczasowego żywienia lub koniecznością dalszego zwiększania podaży energii.
Indywidualizacja żywienia w erze modulatorów CFTR
Badanie Sarah Gunnell Bellini i współpracowników pokazuje przede wszystkim, że wraz ze zmianą skuteczności leczenia mukowiscydozy zmienia się również kontekst, w którym oceniane są masa ciała i potrzeby żywieniowe dzieci.
U ponad połowy dzieci stosujących modulatory przez ponad rok rodzice lub opiekunowie zgłaszali zmiany diety, ale kierunek tych zmian nie był jednolity. Dla części dzieci nadal oznaczały one zwiększanie podaży energii, podczas gdy u innych możliwe było jej ograniczenie lub zaprzestanie dodatkowego wsparcia żywieniowego.
Autorzy podkreślają dlatego potrzebę indywidualnego podejścia oraz włączania perspektywy rodziców i opiekunów do oceny masy ciała i sposobu żywienia dziecka. W erze modulatorów CFTR pytanie nie powinno zatem brzmieć wyłącznie „jak zwiększyć masę ciała?”, lecz przede wszystkim „jaka strategia żywieniowa jest obecnie właściwa dla konkretnego dziecka?”.
Źródła i materiały
