Zasady programu lekowego Kaftrio, Symkevi, Orkambi

Ministerstwo Zdrowia przedstawiło dzisiaj zasady programu lekowego terapiami Kaftrio+Kalydeco, Symkevi+Kalydeco oraz Orkambi “Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”. Na ten moment jest to jeszcze projekt. Czekamy na ogłoszenie listy refundacyjnej.

Główne kryteria kwalifikacji do programu

• Orkambi – kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach
  Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 2 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508
• Symkevi+Kalydeco: kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
  Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 6 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508 lub jedną mutację delta F508 i drugą mutację z tej listy: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T
• Kaftrio+Kalydeco: kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
  Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 12 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508 lub jedną mutację delta F508 i drugą mutację o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni terapią modulatorami receptora CFTR w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu

1. przeciwwskazania do udziału w programie wynikające z przeciwwskazań do stosowania określonych w Charakterystykach Produktów Leczniczych poszczególnych substancji czynnych ujętych w programie lekowym;
2. brak zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu).

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego, doświadczonego w leczeniu chorych z mukowiscydozą, decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu.

Kryteria wyłączenia z programu.

1. wystąpienie działań niepożądanych, które w opinii lekarza prowadzącego oraz zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego, którym prowadzona jest terapia, są przeciwwskazaniami do leczenia daną substancją czynną;
2. stan po przeszczepieniu płuc;
3. aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy lub 3-krotnie większa od górnej granicy normy z jednoczesnym podwyższeniem stężenia bilirubiny 2-krotnie powyżej górnej granicy normy (po zmniejszeniu i ustabilizowaniu aktywności tych parametrów, można rozważyć powrót do leczenia, bez ponownej kwalifikacji
   chorego);
4. okresowe przerwanie leczenia lub modyfikacja dawki w przypadku wystąpienia interakcji z innymi lekami – zgodnie z ChPL poszczególnych produktów;
5. ciężkie zaburzenia funkcjonowania wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha) – dotyczy wyłącznie terapii eleksakaftorem/ tezakaftorem /iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem;
6. ciąża, planowanie ciąży, karmienie piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią).
   (zalecenie wynika z braku wystarczających danych bezpieczeństwa; stosowanie jest możliwe, o ile lekarz prowadzący i pacjentka wyrażą na to zgodę);
7. wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych;
8. uporczywe zaniedbywanie zaleceń terapeutycznych lekarza prowadzącego.

Badania przy kwalifikacji
W okresie do 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia:

1. test potowy;
2. badanie spirometryczne (u chorych, u których rozwój psychofizyczny i stan kliniczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu);
3. aminotransferaza alaninowa;
4. aminotransferaza asparaginowa;
5. stężenie bilirubiny w surowicy krwi;
6. badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła;
7. konsultacja okulistyczna u pacjentów <18rż.

W okresie do 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia:

1. badanie obrazowe klatki piersiowej.