Tak dla refundacji Kalydeco dla pacjentów z mukowiscydozą, ale z uwagami

Rada Przejrzystości uznała na ostatnim posiedzeniu za zasadne objęcie refundacją produktów
leczniczych:

• Kalydeco (ivacaftorum), tabletki powlekane, 150 mg, 56 tabletek, kod EAN:
  00351167104606,
• Kalydeco (ivacaftorum), granulat w saszetce, 50 mg, 56 saszetek, kod EAN:
  00351167112205,
• Kalydeco (ivacaftorum), granulat w saszetce, 75 mg, 56 saszetek, kod EAN:
  00351167113103,

w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)”, w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie ich bezpłatnie, pod warunkiem opracowania programu opieki koordynowanej nad dziećmi i dorosłymi z mukowiscydozą.

Produkt stosowany jest w leczeniu mukowiscydozy u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.

Rada Przejrzystości nie akceptuje zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka i uważa za konieczne znaczące obniżenie ceny leku. Rada uważa że stosowanie leku powinno stanowić element kompleksowego programu skoordynowanej opieki nad chorymi z mukowiscydozą.

W uzasadnieniu czytamy:

“Wnioskowany lek jest finansowany w 15 krajach UE i EFTA na 31 wskazanych
(Austria, Belgia, Czechy, Dania, Francja, Hiszpania, Holandia, Irlandia,
Luksemburg, Niemcy, Norwegia, Słowenia, Szwecja, Wielka Brytania i Włochy).
W 5 krajach (Dania, Holandia, Irlandia, Słowenia, Szwecja) uzgodniono limit
wydatków oraz instrumenty podziału ryzyka.

Aktualnie w Polsce nie jest finansowana ze środków publicznych żadna terapia
przyczynowa mukowiscydozy. Zdaniem ekspertów klinicznych, wprowadzenie
refundacji leku Kalydeco może w sposób istotny poprawić sytuację pacjentów
chorych na mukowiscydozę. Pomimo, iż dowody naukowe na skuteczność
preparatu Kalydeco są ograniczone, przede wszystkim przez brak twardych
punktów końcowych i informacji o odległych skutkach stosowania, Rada uważa,
że lek powinien być refundowany w ramach programu lekowego „Leczenie
mukowiscydozy (ICD-10 E84)”, pod warunkiem znaczącego obniżenia jego ceny.
Finansowanie leku jest zasadne, pod warunkiem właściwego określenia
mechanizmu dzielenia ryzyka i ceny, po wprowadzeniu zmian systemowych,
zapewniających koordynowaną opiekę nad dziećmi i dorosłymi
z mukowiscydozą, uwzględniającą także inne, bardziej podstawowe leki, zabiegi
rehabilitacyjne i inne potrzeby pacjentów.

Rada uważa za konieczne opracowane programu opieki koordynowanej nad
dziećmi i dorosłymi z mukowiscydozą.”