Kaftrio dla wszystkich chorych na mukowiscydozę? CF Europe apeluje o zmianę podejścia do rejestracji leków

Europejska Federacja Mukowiscydozy (CF Europe) wzywa Europejską Agencję Leków (EMA) do rozszerzenia obecnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Kaftrio, aby objąć nim wszystkich pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od ich mutacji CFTR.
Kaftrio to innowacyjny lek, który znacząco poprawia jakość życia i wydłuża jego długość u osób z mukowiscydozą. Obecnie w Europie lek ten jest zarejestrowany dla pacjentów z mutacją F508del (przynajmniej jedna z dwóch posiadanych mutacji musi być mutacją F508del).
CF Europe argumentuje, że dostępne dowody, w tym dane in vitro i przykłady z życia pacjentów, potwierdzają skuteczność Kaftrio również u pacjentów z innymi mutacjami. Przykładem jest francuskie badanie przeprowadzone przez profesora Pierre-Régisa Burgela, które wykazało, że Kaftrio przynosi korzyści ponad 50% pacjentów z mutacjami innymi niż F508del. Dzięki temu badaniu i lobbingowi francuskich stowarzyszeń pacjentów z mukowiscydozą, wszyscy chorzy we Francji mają teraz dostęp do tego leczenia po ocenie klinicznej.
„Jeśli EMA zaakceptuje ten typ dowodów, aby rozszerzyć dostęp do Kaftrio na osoby z mukowiscydozą, które nie mają mutacji F508del, będzie to nie tylko ważny krok dla chorych na mukowiscydozę, ale także ogromny krok naprzód dla wszystkich (ultra)rzadkich chorób” – powiedział Thierry Nouvel, prezes CF Europe.
CF Europe podkreśla, że bariery w dostępie do nowych terapii dotyczą nie tylko mukowiscydozy, ale także innych chorób rzadkich. W obliczu rosnącej liczby innowacyjnych leków na te schorzenia, organizacja apeluje o zmianę podejścia do rejestracji i dopuszczenia do obrotu, aby dziesiątki tysięcy pacjentów z (ultra)rzadkimi chorobami w Europie nie pozostały w tyle.
CF Europe deklaruje dalsze działania na rzecz zapewnienia wszystkim chorym na mukowiscydozę dostępu do najlepszych terapii. Organizacja oferuje współpracę wszystkim stronom zaangażowanym w proces rejestracji leków, aby wypracować nowe, przyszłościowe podejście do wykorzystania danych i znaleźć trwałe rozwiązanie dla wszystkich pacjentów w Europie.
Źródło: cf-europe.eu