terapia genowa
-
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Nauka
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genowa BI 3720931 – nadzieja dla chorych na mukowiscydozę niezależnie od mutacji
W Wielkiej Brytanii oraz kilku krajach europejskich rozpoczęły się badania kliniczne nad inhalacyjną terapią genową, która może poprawić stan zdrowia…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowe aspekty leczenia mukowiscydozy omówione podczas Deutsche Mukoviszidose Tagung 2024
W dniach 27-29 listopada 2024 roku w Würzburgu odbyła się coroczna konferencja Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) organizowana przez Bundesverband Mukoviszidose…
Zobacz całość » -
Nauka
Znaczący spadek liczby przeszczepów płuc u pacjentów z mukowiscydozą dzięki modulatorom CFTR
W przeszłości przeszczep płuc był istotną metodą leczenia dla pacjentów z zaawansowaną postacią mukowiscydozy, którzy nie reagowali na dostępne terapie.…
Zobacz całość » -
CF Foundation zwiększa wsparcie finansowe dla ReCode Therapeutics na rozwój terapii genowej w leczeniu mukowiscydozy
ReCode Therapeutics, firma zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii genetycznych, ogłosiła dziś otrzymanie dodatkowego finansowania od amerykańskiej CF Foundation na przyspieszenie…
Zobacz całość » -
Nauka
Pierwszy pacjent w badaniu klinicznym terapii genowej dla pacjentów z mukowiscydozą niewrażliwych na modulatory CFTR
Firma Spirovant Sciences, działająca na etapie badań klinicznych i specjalizująca się w terapiach genowych dla dziedzicznych chorób układu oddechowego, ogłosiła,…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego
Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z…
Zobacz całość » -
Nauka
Prof. Jacek Jemielity laureatem Nagrody FNP 2021
Specjalizuje się w chemii organicznej, biologicznej i biochemii nukleotydów i kwasów nukleinowych. Jest jednym ze światowych liderów badań dotyczących chemicznie…
Zobacz całość » -
Bioinżynieryjne leki egzosomowe w leczeniu mukowiscydozy
Obecnie, dzięki wczesnemu etapowi prac nad regeneracyjnymi terapiami genowymi, pacjenci z mukowiscydozą mogą mieć w przyszłości szansę na skorzystanie z…
Zobacz całość » -
Nowa terapia genowa w mukowiscydozie coraz bliżej
Gigant farmaceutyczny Boehringer Ingelheim, brytyjskie konsorcjum Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, Imperial Innovations i Oxford BioMedica ogłaszają nowe partnerstwo w…
Zobacz całość » -
Zacięta bitwa o prawa do technologii edycji genów CRISPR
Dzięki technologii CRISPR precyzyjna edycja genów to już rzeczywistość. Można się domyślić, że na rozwiązaniu tym będzie można zarobić krocie.…
Zobacz całość » -
Nowa strategia terapii genowej mukowiscydozy nadzieją na poprawę funkcji oddechowych u chorych – wyniki badania klinicznego fazy 2b
Terapia genowa to jedna z wciąż dopracowywanych, ale budzących wielkie nadzieje metod leczenia chorób o podłożu genetycznym. Jedną z nich…
Zobacz całość »
