Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała eksperymentalnemu preparatowi N91115 status leku sierocego. Status ten kwalifikuje firmę do różnego rodzaju uproszczeń proceduralnych i podatkowych, umożliwia też pomoc naukową FDA w badaniach klinicznych. To może znacznie przyśpieszyć kolejne etapy badań, rejestracji i dopuszczenia do obrotu leku.
Aktualnie firma prowadzi II fazę badań klinicznych – 12-tygodniową terapię w grupach równoległych (podwójnie ślepa próba kontrolowana placebo – w uproszczeniu: część chorych dostanie „lek” bez substancji aktywnej) która ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dwóch dawek N91115, 200 mg i 400 mg, podawanych dwa razy dziennie u 135 dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (F508del/F508del). Pierwszych wyników możemy się spodziewać w II połowie 2016 roku.
N91115 jest inhibitorem reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) u chorych z genotypem CFTR F508del/F508del.