W listopadzie 2024 roku na łamach Journal of Cystic Fibrosis opublikowano systematyczny przegląd literatury zatytułowany Measurement of treatment burden in cystic fibrosis: A systematic review. W badaniu przeprowadzonym przez zespół naukowców pod kierunkiem dr Rany Altabee z Norwich Medical School, University of East Anglia (Wielka Brytania), przeanalizowano różne metody pomiaru obciążenia leczeniem pacjentów z mukowiscydozą. Współautorami pracy byli m.in. dr Martin J. Mwamba, dr Jennifer A. Whitty oraz prof. Nicholas J. Simmonds, związani z wiodącymi ośrodkami w Wielkiej Brytanii, Stanach Zjednoczonych i Arabii Saudyjskiej.
Cele i metodologia badania
Mukowiscydoza, przewlekła choroba wielonarządowa, wymaga intensywnego leczenia, obejmującego codzienne fizjoterapie dróg oddechowych, leki wziewne, suplementy enzymatyczne oraz ćwiczenia fizyczne. Celem przeglądu było zidentyfikowanie metod pomiaru obciążenia leczeniem, zarówno subiektywnych, jak i obiektywnych, w celu lepszego zrozumienia, w jaki sposób obciążenie leczeniem wpływa na życie pacjentów z mukowiscydozą (pwCF).
Badanie przeprowadzono zgodnie z wytycznymi PRISMA (Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses). Autorzy przeanalizowali 17 prac naukowych, w których głównym przedmiotem badania było obciążenie leczeniem. W analizie zastosowano narracyjną syntezę wyników, podzieloną na subiektywne i obiektywne aspekty tego obciążenia.
Główne wyniki przeglądu
Subiektywne miary obciążenia leczeniem
Najczęściej stosowanym narzędziem była podskala obciążenia leczeniem kwestionariusza jakości życia CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised), która ocenia m.in. czasochłonność terapii i trudności związane z jej przestrzeganiem. Innymi miarami były CFQoL-TI (Cystic Fibrosis Quality of Life Treatment Issues Subscale) oraz Multimorbidity Treatment Burden Questionnaire (MTBQ). W badaniach zauważono, że wyższe obciążenie leczeniem zgłaszały osoby starsze i pacjenci o gorszej funkcji płuc (ppFEV1).
Obiektywne miary obciążenia leczeniem
Do najczęściej stosowanych miar obiektywnych należały czas terapii, liczba dziennych zabiegów oraz złożoność leczenia. Przykładowo, średni czas poświęcany na terapie wahał się od 1,5 do 2 godzin dziennie u dorosłych. W badaniach zaobserwowano wzrost obciążenia leczeniem wraz z zaostrzeniem objawów choroby, szczególnie u pacjentów wymagających nebulizacji czy antybiotykoterapii dożylnej.
Wnioski i przyszłe kierunki badań
Autorzy wskazali, że żadna z istniejących miar nie obejmuje wszystkich wymiarów obciążenia leczeniem, takich jak aspekty fizyczne, czasowe, finansowe czy psychospołeczne. Dlatego zaproponowali stosowanie połączenia subiektywnych i obiektywnych narzędzi, by uzyskać pełniejszy obraz obciążenia leczeniem. Ponadto podkreślono, że wprowadzenie modulatorów CFTR – nowoczesnych terapii celowanych – może potencjalnie zmniejszyć złożoność leczenia i jego obciążenie, co wymaga dalszych badań.
W przeglądzie uczestniczyli naukowcy z prestiżowych ośrodków, takich jak Norwich Medical School, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health oraz Royal Brompton Hospital w Londynie. Praca była wspierana przez National Institute for Health Research (NIHR) oraz King Saud Bin Abdulaziz University for Health Sciences.
Źródło: Journal of Cystic Fibrosis
DOI: 10.1016/j.jcf.2024.11.005
