Kiedy Trikafta dla pacjentów w Europie?

0

W rozmowie z prezesem Fundacji Oddech Życia, Mirosławem Wójcikiem, Stephanie Cohen z Europejskiej Agencji Leków (European Medicines Agency) wyjaśniała w tym tygodniu sprawę rejestracji w Unii Europejskiej leku zawierającego eleksakaftor, tezakaftor oraz iwakaftor (w USA zarejestrowanego pod nazwą Trikafta).

Lek Trikafta jest pierwszą terapię potrójną, dostępną w leczeniu pacjentów z najczęstszą mutacją mukowiscydozy. Lek Trikafta jest zatwierdzony w USA dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del, co stanowi około 90% populacji osób chorujących na mukowiscydozę w USA i dużą część pacjentów na świecie. Więcej w artykule: FDA zatwierdza nową przełomową terapię mukowiscydozy

Stephanie Cohen w rozmowie zwróciła uwagę na fakt, że Agencja rozpoczęła formalne rozpatrywanie wniosku rejestracyjnego leku pod koniec października bieżącego roku (2019). Lek ten jest poddawany przeglądowi w ramach oceny przyśpieszonej. Oznacza to, że prace EMA zostały przyśpieszone, tak aby decyzja została podjęta wcześniej, zwykle w przeciągu 7 do 8 miesięcy, a nie jak w przypadku standardowej procedury 12 miesięcy.

Gdy EMA wyda zalecenie, zostanie ono opublikowane na stronie internetowej Agencji. Zalecenie EMA zostanie następnie rozpatrzone przez Komisję Europejską, organ uprawniony do wydawania pozwoleń na dopuszczenie leku do obrotu w UE.  Komisja Europejska wydaje zwykle decyzję w ciągu 2 miesięcy. Następnie do firmy farmaceutycznej należy decyzja, gdzie i kiedy wprowadzi lek na rynek.

Decyzja EMA oraz Komisji Europejskiej nie oznacza automatycznej refundacji leku. To po stronie danego kraju leżą negocjacje z producentem w sprawie refundacji dla pacjentów z mukowiscydozą.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.