Nauka

Jak składnik mleka może zrewolucjonizować leczenie raka i chorób rzadkich

Dwóch naukowców z Nebraski założyło startup, który ma na celu wprowadzenie na rynek innowacyjnej metody dostarczania terapeutycznych substancji, narzędzi do edycji genów, plazmidów i innych materiałów do określonych lokalizacji w ludzkim ciele.

Firma Minovacca, założona przez Janosa Zempleni i Jiantao Guo, zamierza komercjalizować wykorzystanie uniwersalnych egzosomów mleka — naturalnych nanocząsteczek zawartych w mleku — jako nośników transportujących różne substancje do ludzkich komórek. Dzięki zastosowaniu technik chemii bioortogonalnej naukowcy osiągają precyzyjne dostarczanie do celu, inżynierując chemicznie i genetycznie te egzosomy. NUtech Ventures, organizacja non-profit zajmująca się komercjalizacją technologii uniwersyteckich, złożyła wniosek patentowy na tę technologię.

Uniwersalność technologii sprawia, że może być ona wykorzystana zarówno w leczeniu powszechnych, jak i rzadkich chorób, co jest ogromnym wsparciem dla społeczności zmagających się z chorobami rzadkimi, które często mają trudności z pozyskaniem funduszy na badania ze względu na niewielką liczbę pacjentów.

– Nasza technologia jest tak wszechstronna, że nie ogranicza się do jednej konkretnej choroby rzadkiej. Możemy dostosować ją do dużej liczby różnych schorzeń – powiedział Zempleni, profesor żywienia i nauk o zdrowiu. – Grupy pacjentów z chorobami rzadkimi są wdzięczne, że na końcu tunelu być może widać światło.

Uruchomienie firmy jest zwieńczeniem lat badań prowadzonych na Uniwersytecie Nebraska–Lincoln. Badania te początkowo potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo egzosomów mleka jako mechanizmu transportowego, a następnie wprowadziły techniki inżynierii genetycznej i chemii bioortogonalnej umożliwiające precyzyjne dostarczanie do celu. Zempleni przypisuje sukces tej pracy wsparciu finansowemu ze strony Narodowego Instytutu Żywności i Rolnictwa USDA (program Nanotechnologia dla Systemów Rolniczych i Żywnościowych), Narodowego Instytutu Zdrowia (wyzwanie dotyczące dostarczania edytorów genomowych) oraz Fundacji Badawczej Syngap.

Minovacca planuje licencjonowanie tej technologii poprzez NUtech Ventures, a Zempleni zatrudnił dyrektora generalnego z doświadczeniem w branży farmaceutycznej. Firma wynajęła przestrzeń biurową na Nebraska Innovation Campus i planuje dalszy rozwój, po zabezpieczeniu inwestorów.

Rewolucja w farmacji i perspektywy dla studentów

Firma otwiera również drzwi do nowych możliwości zatrudnienia dla studentów Uniwersytetu Nebraska, którzy będą mogli pracować nad kluczowym celem: złożeniem wniosku o pozwolenie na stosowanie nowego leku (Investigational New Drug Application) do Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA). Jest to formalne pozwolenie na testowanie eksperymentalnych leków lub bioproduktów na ludziach.

Programowalne egzosomy mleka opracowane przez Minovacca stanowią znaczący postęp w stosunku do istniejących metod, ponieważ umożliwiają precyzyjne dostarczanie terapeutyczne z niespotykaną dotąd skutecznością i specyficznością. Zempleni najpierw udowodnił bezpieczeństwo i skalowalność egzosomów mleka, a następnie opracował protokoły genetyczne umożliwiające ich programowanie. Następnie zaprosił Guo, profesora chemii, do opracowania strategii kierowania egzosomów do konkretnych komórek w zależności od choroby.

Innowacyjne podejście do konstrukcji egzosomów

Zespół przyczepia trzy peptydy — krótkie łańcuchy aminokwasów — do błony każdego egzosomu. Jeden z nich to peptyd „kierujący”, który wskazuje egzosomowi, gdzie ma dotrzeć. Drugi to peptyd „nie jedz mnie”, który wysyła sygnały biochemiczne zapobiegające zniszczeniu egzosomu przez makrofagi. Trzeci to peptyd retrofuzji, który zwiększa przeżywalność egzosomu po jego dotarciu do celu.

Zempleni i Guo opracowali nowatorski sposób zakotwiczania peptydów w błonie egzosomów. Zamiast tradycyjnych kotwic lipidowych, które mogą się odczepiać w kontakcie z innymi związkami lipofilowymi w organizmie, naukowcy stworzyli miejsca dokowania w białku błonowym CD81, które jest stabilnie zakotwiczone w egzosomie.

Guo zastosował techniki chemii bioortogonalnej, aby stworzyć stabilne, kowalentne połączenia między miejscami dokowania a peptydami. Takie podejście zapewnia stabilność i jednorodność struktury egzosomów, co zwiększa ich komercyjną przydatność.

– Zapewnienie jednorodnej struktury pozwoli FDA zobaczyć, że egzosomy mogą być produkowane w sposób spójny między różnymi partiami – wyjaśnił Guo.

Nowa jakość w leczeniu chorób

Strategia ta eliminuje jedną z głównych wad obecnych metod dostarczania leków. Terapeutyki często trafiają do komórek poza docelowymi lokalizacjami, powodując skutki uboczne. Na przykład pacjenci poddawani chemioterapii często cierpią na wypadanie włosów, zaburzenia żołądkowo-jelitowe i osłabienie odporności.

– Chemioterapia niszczy nie tylko komórki nowotworowe, ale także wszystkie szybko dzielące się komórki – powiedział Zempleni. – To coś, co chcemy zminimalizować dzięki naszej technologii.

Misja nauki i przedsiębiorczości

Tworzenie Minovacca było dla Zempleniego dużym wyzwaniem i okazją do rozszerzenia swojego myślenia poza codzienne badania. Nazwa firmy inspirowana jest mitologią grecką i rzymską, w której pojawia się Minotaur – hybryda człowieka i byka. Nazwa ma odzwierciedlać wykorzystanie mleka do pomocy ludziom, ale ponieważ byki nie produkują mleka, Zempleni zmienił „taur” na „vacca”, co po łacinie oznacza krowę.

– Może to zabrzmieć banalnie, ale gdybym miał wybór między zarobieniem 10 milionów dolarów w firmie a uratowaniem 10 milionów istnień ludzkich, wybrałbym ratowanie istnień – powiedział Zempleni. – Nie chodzi mi o pieniądze. Chodzi o pomaganie ludziom.

Źródło: University of Nebraska-Lincoln

Portal Oddech Życia

Oddech Życia to największy polski portal poświęcony mukowiscydozie. W portalu również materiały, informacje i newsy poświęcone innych chorobom pulmonologicznym: astmie, POChP, dyskinezie rzęsek.

Podobne artykuły

Back to top button