Kaftrio i Kalydeco ponownie dostępne w ramach RDTL

Ministerstwo Zdrowia opublikowało 10 stycznia 2025 r. nowy wykaz produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Nowa lista, która wchodzi w życie 17 stycznia, jest krótsza od poprzedniej i zawiera 85 pozycji. Co istotne, z wykazu usunięto m.in. leki Kaftrio i Kalydeco stosowane w leczeniu mukowiscydozy.

Oznacza to, że pacjenci z mukowiscydozą, u których standardowe metody leczenia finansowane ze środków publicznych okazały się nieskuteczne, ponownie będą mogli ubiegać się o refundację leków Kaftrio i Kalydeco w ramach procedury RDTL.

Czym jest RDTL?

RDTL to mechanizm, który umożliwia pacjentom dostęp do leków i terapii, które nie są objęte refundacją w ramach standardowych programów lekowych. Warunkiem jest, aby leczenie w ramach RDTL było jedyną dostępną opcją terapeutyczną dla pacjenta i aby istniała uzasadniona szansa na poprawę jego stanu zdrowia.

Podanie leku finansowanego w ramach RDTL możliwe jest w przypadku gdy:

• Istnieje uzasadniona i wynikająca ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeba zastosowania u świadczeniobiorcy leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu.
• Podanie leku jest niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy we wskazaniu występującym u pacjenta.
• Zostały wyczerpane u danego świadczeniobiorcy wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.
• Świadczeniodawca uzyskał pozytywną opinię konsultanta krajowego lub konsultanta wojewódzkiego w dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę lub problem zdrowotny świadczeniobiorcy, która powinna zawierać ocenę zasadności zastosowania tego produktu leczniczego u danego świadczeniobiorcy.
• Finansowanie dotyczy wyłącznie leku, który jest dopuszczony do obrotu zgodnie z art. 3 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne lub pozostaje w obrocie na podstawie art. 29 ust. 5 lub 6 tej ustawy oraz jest dostępny na rynku.

Warto podkreślić, że RDTL jest procedurą wyjątkową i nie zastępuje systemowej refundacji leków. Jej celem jest zapewnienie pacjentom dostępu do terapii ratujących życie lub zdrowie w sytuacjach, gdy standardowe metody leczenia okazują się nieskuteczne.

Zgoda na pokrycie kosztów leczenia w ramach procedury RDTL może obejmować maksymalnie trzy miesiące lub trzy cykle leczenia, z możliwością kontynuacji leczenia w przypadku potwierdzonej skuteczności leczenia danym lekiem.

Powrót Kaftrio i Kalydeco na listę leków dostępnych w ramach RDTL to dobra wiadomość dla pacjentów z mukowiscydozą, którzy do tej pory nie mieli możliwości skorzystania z tych leków, np. z powodu zasad programu lekowego, który ogranicza pulę pacjentów objętych leczeniem ze względu na wiek czy posiadane mutacje CFTR.