W dniu dzisiejszym (25.02.2019) Fundacja Oddech Życia przekazała do Ministerstwa Zdrowia, Kancelarii Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej, Narodowego Funduszu Zdrowia oraz producenta, amerykańskiej firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals petycję chorych na mukowiscydozę, rodzin i przyjaciół chorych, o refundację leków przyczynowych w tej chorobie. Petycję swoimi podpisami wsparło łącznie 17 tysięcy osób.
Mukowiscydoza w Polsce
Według różnych źródeł ocenia się, że w Polsce żyje ponad 2000 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.
Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosi 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza. Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. W poprzednim tygodniu zmarło 8 i 15 letnie dziecko chorującego na mukowiscydozę.
Leki w Europie i Polsce
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie i niedostępne dla polskich chorych (z przyczyn finansowych).
Stąd reakcja rodziców chorych dzieci na mukowiscydozę, dorosłych pacjentów, rodzin i przyjaciół, całego środowiska mukowiscydozy – petycja do Ministra Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia i producenta leku o refundację nowych leków. Powstały dwie petycje, o refundację leku Orkambi i leku/terapii Symkevi (ten drugi lek został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej w ramach terapii łączonej z innym lekiem już w trakcie zbierania podpisów pod petycją o refundację Orkambi).
