Pacjenci, lekarze i organizacje z całego świata lobbują o zwiększenie dostępności i niższą cenę leków dla chorych na mukowiscydozę. Mowa o lekach przyczynowych w mukowiscydozie, produkowanych przez amerykańską firmę Vertex Pharmaceuticals.
W Unii Europejskiej i w Polsce do obrotu dopuszczone są trzy leki przyczynowe w mukowiscydozie. Niestety ze względu na wysoki koszt terapii oraz brak refundacji są nieosiągalne dla chorych. Polscy pacjenci walczą o refundację tych leków o czym pisaliśmy między innymi tutaj: 12 tysięcy podpisów pod petycją o refundację leku w mukowiscydozie oraz o najnowszym leku tutaj: Symkevi – nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie dopuszczony do obrotu w EU. Chorzy oczekują, że również w Polsce leki przyczynowe będą refundowane i dostępne dla każdego kwalifikującego się do terapii pacjenta. Oprócz walki o refundację, trwa też lobbowanie w sprawie obniżenia ceny tych leków.
Działania międzynarodowej koalicji specjalistów wsparła polska Fundacja Oddech Życia, działająca na rzecz chorych z mukowiscydozą.
Publikujemy tłumaczenie listu do dyrektora generalnego Vertex Pharmaceuticals, Jeffrey’a Leidena. Z oryginałem można się zapoznać na stronie: https://www.cfsupportgroup.org/letter-to-jeffrey-leiden
List został przekazany firmie Vertex Pharmaceuticals 28 stycznia 2019 r.
Do Jeffrey’a Leidena,
Ten rok ma być doniosły dla Ciebie jako dyrektora generalnego i dla wszystkich w Vertex Pharmaceuticals. Pojawienie się na rynku potrójnej terapii leczenia mukowiscydozy (CF), może dać 90 procentom pacjentów prawie normalne życie, może stworzyć dziedzictwo, które będzie zapamiętane na zawsze w historii medycyny, nauki i biznesu. Wiemy, że Vertex ciężko pracuje nad terapiami również dla pozostałych 10 procent pacjentów.
Ale leki nie działają, jeśli pacjenci nie mogą ich przyjmować
Mukowiscydoza (CF) jest okrutną, postępującą, zagrażającą życiu chorobą, na którą nadal nie ma leku. Do czasu pojawienia się leków Vertex nie stosowano leczenia przyczynowego tej choroby. Zamiast tego, rodziny musiały znosić lata intensywnej opieki zdrowotnej, aby walczyć z objawami, nie ośmielając się marzyć o przyszłości. To naprawdę niesamowite osiągnięcie, że Twoje leki mogą pewnego dnia skończyć z zagrożeniem życia, które od dziesięcioleci wisiało jak ciemna, mroczna chmura nad całym światem. Inspirujące naukowe osiągnięcia i poświęcenie Vertexu muszą teraz iść w parze z determinacją, aby pozbyć się plagi wczesnej śmierci w mukowiscydozie.
Podczas ostatniej konferencji JP Morgan Healthcare Conference stwierdziłeś, że 18 tysięcy z 37 tysięcy pacjentów kwalifikujących się do terapii Waszymi lekami jest leczonych. Prosimy o terapię Waszymi lekami dla wszystkich pacjentów i o perspektywę jeszcze lepszych terapii w przyszłości. Reprezentujemy pacjentów, którzy na całym świecie pozostają bez leczenia – czyli ponad połowę (kwalifikujących się do terapii) pacjentów z mukowiscydozą.
Jesteśmy chorującymi na mukowiscydozę i ich rodzinami na całym świecie, w krajach bez dostępu do Waszych terapii lekowych – Anglia, Walia, Irlandia Północna, Kanada, Hiszpania, Belgia, Rosja, Polska, Szwajcaria, Portugalia, Czechy, Turcja, RPA, Nowa Zelandia… Jesteśmy zdesperowani w walce o lepszą przyszłość, aby w miarę pogarszającego się stanu zdrowia otrzymać ulgę w cierpieniu, z którym my i nasze dzieci zmagamy się teraz i każdego następnego dnia. Jesteśmy specjalistami w dziedzinie CF na całym świecie, obserwując pacjentów bez dostępu do Waszych leków.
Jesteśmy pacjentami amerykańskimi i ich rodzinami, których nie stać na zakup ze względu na wysokie koszty. Jesteśmy amerykańskimi lekarzami, którzy byli świadkami (pozytywnego) wpływu leków, na które chorzy teraz nie mogą sobie pozwolić.
Podczas omawiania w tym tygodniu znacznych przychodów z czwartego kwartału firmy Vertex i patrzenia w przyszłość, proszę wziąć pod uwagę, że zarówno wzrost finansowy firmy, jak i jej altruistyczne cele są osiągane w ten sam sposób – poprzez dostarczanie leków wszystkim pacjentom.
Rozszerzając globalny zasięg obecnych leków Vertex, firma może nie tylko zapewnić ulgę i dać nadzieję większej liczbie pacjentów w większej liczbie krajów, ale także zwiększyć dostępność leków na rynku amerykańskim, zmniejszając presję na ceny w USA, które są tam zbyt wysokie, ponieważ zasięg globalny leków jest zbyt niski.
Vertex ma wspaniałą okazję, aby zostawić po sobie spuściznę taką jak ta po Billu i Melindzie Gates z ich pracą nad malarią. Jednak w chwili obecnej rzeczywistość jest taka, że dzieci i dorośli z mukowiscydozą cierpią z powodu nieodwracalnego uszczerbku na zdrowiu i umierają zdecydowanie za wcześnie. Szacuje się, że od momentu uzyskania zgody EMA (Europejskiej Agencji Leków) na obrót lekami w EU, zmarło ponad 220 pacjentów kwalifikujących się do otrzymania Orkambi w samej tylko Wielkiej Brytanii. Wczesne leczenie mogłoby dać im i ich rodzinom więcej czasu. Byli to synowie, córki, żony, mężowie, rodzice, przyjaciele. Na całym świecie w sposób możliwy do uniknięcia tracimy kolejne istnienia. To musi się skończyć.
Prosimy o to, aby Twoją osobistą i korporacyjną misją było nieść życie i nadzieję tam, gdzie obecnie panuje strach i przedwczesna śmierć. Ustal priorytety w zakresie globalnej dostępności leków CF teraz i w przyszłości.
Zakończ spowodowane przez mukowiscydozę zagrożenie życia na całym świecie.
Sygnatariusze listu:
- David Orenstein, Professor of Cystic Fibrosis, Antonio J. and Janet Palumbo, Pittsburgh, PA, USA
- Paul Quinton, Medical Scientist, Prof Pediatrics, UCSD School of Medicine, San Diego, USA
- Brian P. O’Sullivan, MD, Professor of Pediatrics, Geisel School of Medicine at Dartmouth, Hanover, NH, USA
- Carlos Milla, MD, Professor of Pediatrics (Pulmonary Medicine) at the Lucile Salter Packard Children’s Hospital, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA
- Richard B Moss, Professor Emeritus, Stanford University, Palo Alto CA, USA
- Andrew Bush, Professor of Paediatric Respirology, Imperial College, London, UK
- Cystic Fibrosis Service, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Dr Donna McShane, Paediatric CF & Respiratory Medicine Consultant, Addenbrooke’s Hospital, Cambridge, UK
- Dr Richard Chavasse, Consultant Respiratory Paediatrician, St. Georges Hospital, London, UK
- Lisa Morrison, Principal Physiotherapist, Glasgow, UK
- Helen Douglas, Respiratory Specialist Physiotherapist, Great Ormond Street Hospital for Children, London, UK
- Tamara Orska, Clinical Lead Physiothapist, Kings College Hospital, London, UK
- Dr Karen Marshall, Nurse Consultant at Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle upon Tyne, UK
- Margaret Macleod, Physiotherapist NHS , UK
- Becky, Physiotherapist, Leicester, UK
- Joanna Coates, Respiratory Paediatric Physiotherapist, Derby, UK
- Charlotte Francis, Physiotherapist at Royal Papworth Hospital, Cambridge, UK
- Emma larner, Physiotherapist, Norfolk and Norwich Hospital, Norwich, UK
- Shehnaz Raniwalla, CF Physiotherapist, London, UK
- Zoe Johnstone, Physiotherapist NHS Lothian , Edinburgh, UK
- Stephanie Cruickshank , Physiotherapist, Aberdeen, Scotland, UK
- Louisa Elliott, Advanced Physiotherapist, SCH, Sheffield, UK
- Tracey Daniels, Specialist Physiotherapist, York Hull Adult CF Centre, York, UK
- Carina Loughran, CF Specialist Physiotherapist, Belfast, Northern Ireland
- Lauren Alexander, Physiotherapist, Royal Belfast Hospital for Sick Children, Belfast, Northern Ireland
- Penny galey, Norfolk & Norwich Hospital, Norwich, UK
- Wendy, Wexham Park Hospital, Maidenhead, UK
- Jane Bell, Physiotherapist, RBHSC, Belfast, NI
- Emily Janczak, Physiotherapist, Glenfield Hospital , Lutterworth, UK
- Deirdre Gaire, Senior Physiotherapist in Glenfield Hospital, Leicester, UK
- Rossa Brugha, Respiratory Paediatrician, King’s College Hospital, London, UK
- Fiona Bartlett, King’s College Hospital London, London UK
- Dr Cara Bossley, Consultant in Paediatric CF King’s College Hospital, London
- Tim Lee, Honorary Clinical Associate Professor, Leeds Regional Paediatric Cystic Fibrosis Centre, Leeds, UK
Dr Paul Whitaker, Consultant, Leeds Teaching Hospitals , Leeds, UK- Rebecca Preece, Paediatric Nurse, Bristol, UK
- Dr Emma Guy, Paediatric Respiratory Consultant, Leeds Children’s Hospital, Leeds, UK
- Dr. Saikiran Gopalakaje, Consultant Respiratory Paediatrician, Leeds, UK
- Christopher Edwards, Paediatric CF & Respiratory Consultant, Leeds Childrens Hospital, Leeds, UK
- Sophie King, Dietitian, King’s College Hospital, London, UK
- Jorge Meira, Clinical Nurse Specialist in Cystic Fibrosis, London, UK
- Sarah Pierce, Specialist Paediatric Respiratory Physiotherapist, King’s College Hospital, London, UK
- Dr Ian Clifton, Consultant Respiratory Physician, Leeds, UK
- Ian Haw, Paediatrician, Invercargill, New Zealand
- Dr Catherine Baird, Netcare Milpark Hospital and Charlotte Maxeke Hospital Adult Cystic Fibrosis Units, Johannesburg, South Africa
- Juliana Keeping, CF parent and Patient Advocate, Patients For Affordable Drugs, Maryland, USA
- Lora Moser, Patient Advocate, Patients For Affordable Drugs, Austin, TX, USA
- Beth Butters, Yulee, Florida, USA,
- Jeannine Ricci, Haddon Heights, New Jersey, USA
- Marlene Lewis, Montreal, Canada
- Wynne Wilson, Kelowna, Canada
- Diarmaid McDonald, Lead Organiser, Just Treatment, Bristol, UK
- Christina Walker, CF Parent and Patient Advocate, East Sussex, UK
- Nicola Johnson, CF Parent and Patient Advocate, Oldbury, England, UK
- Ben Knowles, Patient Advocate, Maidstone, Kent, UK
- Emily Birchall, CF Parent and Patient Advocate, Leeds, UK
- Liam Mc Hugh, CF Parent and Patient Advocate, Castlederg Co.Tyrone N.Ireland.
- Gayle Pledger, CF Parent and Patient Advocate, Cambridge, UK
- Jolene McCaffrey, CF Parent and Patient Advocate, London, UK
- Robert Long, CF Parent and Patient Advocate, Sussex, UK
- Danica Bowers, Sheffield, UK
- Sue Barnes, Patient Advocate, England, UK
- Jane Drumm, Chairperson, CF New Zealand, New Zealand
- Liz Breslin, Branch Network of Cystic Fibrosis New Zealand, Hawea Flat, New Zealand
- Kath Sanderson, Branch Network of Cystic Fibrosis New Zealand, Auckland, New Zealand
- Pip Harker, Branch Network of Cystic Fibrosis New Zealand, Hawea, New Zealand
- Donelle Mason, Branch Network of Cystic Fibrosis New Zealand, Wellington, New Zealand
- Cayzia Mills, Branch Network of Cystic Fibrosis New Zealand, Auckland, New Zealand
- Kelcie Mills, Hamilton, New Zealand
- Jason Mills, Waihi Beach, New Zealand
- Mirosław Wójcik, Board Member, Oddech Zycia Foundation in Poland (Fundacja Oddech Życia), Krakow, Poland
- Agnieszka Jaworska, Patient Advocate, Warsaw, Poland
- Katarzyna, Patient Advocate, Poland
- Tomasz Goralski, Patient Advocate, Poznan, Poland
- Izabela, Patient Advocate, Radom, Poland
- Josep Marí García, Benifaió (Valencia), Spain
- Leighton Parry, Porto Colom, Spain
- Kerry Denman, Ciutadella de Menorca, Spain
- Dave Roebuck, Pretoria, South Africa
- Bruno Meier, Zurich, Switzerland
- Natasa, Zurich, Switzerland
- Susi Müller, Wolfhausen, Switzerland
- oraz 366 pacjentów, rodziców, członków rodziny i przyjaciół pacjentów z Wielkiej Brytanii i 71 pacjentów, rodziców, członków rodziny i przyjaciół pacjentów z Nowej Zelandii.
Również polscy pacjenci mogą podpisać się pod listem na stronie: https://goo.gl/forms/bhuB7ZEPjTO9JT763
