Poseł Piotr Uruski (Prawo i Sprawiedliwość) złożył w tym tygodniu interpelację do Ministra Zdrowia w sprawie leków przyczynowych dostępnych w sprzedaży w Unii Europejskiej i Polsce mających zastosowanie u pacjentów z mukowiscydozą.
Poseł dopytuje o szczegóły związane z obecną sytuacją w Polsce i brakiem refundacji leków przyczynowych, w tym Orkambi, Kalydeco i Symkevi.
Przytaczamy treść interpelacji:
Interpelacja w sprawie braku refundacji leków na mukowiscydozę, w tym: Orkambi, Kalydeco i Symkevi
na wstępie wskazać wypada, iż jak podaje Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą, chorobę tę diagnozuje się u jednego na cztery tysiące dzieci. Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną. W patogenezie choroby podstawową rolę odgrywają mutacje genu CFTR, odpowiedzialnego za transport jonów chlorkowych w błonie komórkowej. Dotychczas zidentyfikowano ponad 2000 mutacji. W wyniku uszkodzenia genu CFTR organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, który powoduje zaburzenia we wszystkich narządach posiadających gruczoły śluzowe (głównie w układzie oddechowym, pokarmowym i rozrodczym). Mukowiscydoza jest chorobą ogólnoustrojową, objawiającą się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną oraz niewydolnością trzustki z następowymi zaburzeniami trawienia i wchłaniania.
Najistotniejsze znaczenie dla długości i jakości życia chorego mają zmiany zachodzące w płucach. Choroba powoduje stopniowe i nieodwracalne niszczenie oskrzeli i płuc, a finalnie osoba chora będzie wymagać (oczywiście o ile stan chorego na to pozwala, a często niestety tak nie jest) przeszczepu płuc. W zaawansowanej mukowiscydozie dochodzi do całkowitej niewydolności oddechowej – chorzy po prostu duszą się. Osoby zmagające się z mukowiscydozą walczą o oddech każdego dnia. Wobec nich również choroba jest bezlitosna, nie daje żadnego wytchnienia. Postęp tej choroby powoduje, że wielkim wyzwaniem może być czasem nawet jeden krok, a nawet jeden oddech.
Należy pamiętać przy tym, iż przebieg tej choroby – z uwagi na w/w różnorodne mutacje genów – może być bardzo różny pod względem intensywności objawów, a także postępów.
Niezależnie od tego, iż obecnie mukowiscydoza jest chorobą nieuleczalną, to jednak na świecie odnotowuje się systematyczny postęp w jej leczeniu, który obrazuje wydłużanie się przewidywanej długości życia chorych, a także widoczna jest poprawa jakości życia chorego.
Według danych z opublikowanego w 2019 roku przez Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy raportu pn. „Opieka nad chorymi na mukowiscydozę. Stan obecny i rekomendacje poprawy” w Polsce żyje około 2400 chorych na mukowiscydozę. Około 65% tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.
Jak wynika z danych z krajowych rejestrów, średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna, jest ona zależna od kraju i opieki medycznej. I tak np. w Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, natomiast w USA 40 lat. W Polsce niestety sytuacja jest znacznie gorsza, generalnie i z przykrością należy wskazać, iż w ostatnich latach średni wiek, w jakim umierali chorzy to zaledwie 24 lata.
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach: Orkambi, Kalydeco i najnowszym Symkevi. Leki działają na mechanizmy związane z transportem jonów chloru w komórkach, czyli nie korygują wady genetycznej, ale doprowadzają do poprawy mechanizmu odpowiadającego za objawy choroby na poziomie komórkowym. Wprawdzie leki te nie doprowadzają do całkowitego wyzdrowienia, ale są bardzo skuteczne w poprawie funkcjonowania kluczowych narządów, które wyniszczane są przez mukowiscydozę. Przede wszystkim w wyniku leczenia poprawia się funkcjonowanie płuc i trzustki, spada stężenie chlorków w pocie. W badaniach klinicznych u chorych przyjmujących Kalydeco wydolność płuc poprawiła się o 10-12% – to bardzo dużo, bo dla porównania żaden lek objawowy nie doprowadził dotychczas do poprawy funkcjonowania płuc lub przynajmniej do zahamowania procesu ich niszczenia.
W USA do sprzedaży dopuszczono w ostatnim czasie kolejny, czwarty lek przyczynowy pn.: Trikafta. Prawdopodobnie końcem tego roku będzie dopuszczony przez EMA do sprzedaży w Unii Europejskiej i w Polsce.
Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są niezwykle drogie, a tym samym niedostępne – z przyczyn finansowych – dla polskich chorych). Dziennikarze Agencji Reuters podali, że cena rynkowa dopuszczonego do sprzedaży w USA leku przyczynowego pn. Trikafta wynosi 311.503 dolarów USA za roczną terapię dla jednego pacjenta z mukowiscydozą. Na podobnym poziomie kształtują się ceny pozostałych leków, jednakże zgodnie z procedurą refundacyjną ich producent może przystąpić do negocjacji i zaproponować niższe ceny oraz odpowiednie instrumenty dzielenia ryzyka, które pozwolą na udostępnienie w/w leków dla kraju o niższym PKB niż USA czy kraje Europy Zachodniej.
W ostatnim czasie otrzymuję sygnały od mieszkańców o tym, że będące w trakcie procesu wnioskowania o refundację leki Orkambi i Kalydeco otrzymały negatywne rekomendacje Prezesa AOTMiT, co może w efekcie doprowadzić do wydania negatywnej decyzji refundacyjnej.
Środowisko osób dotkniętych mukowiscydozą wyraża żal do Ministra Zdrowia, Rządu RP, a także do osób odpowiedzialnych za sprawy refundacyjne za decyzje, które przyczyniają się do braku refundacji leków nowej generacji. Dla rodzin chorych oraz chorych niezrozumiała jest sytuacja, gdzie kilkanaście krajów w Europie refunduje swoim chorym nowoczesne leki na mukowiscydozę, a Polska nadal nie refunduje żadnego z trzech dostępnych w/w leków.
Z dostępnych informacji wynika, iż czara goryczy przelała się po negatywnej decyzji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie refundacji leku pn. Kalydeco dla kilku pacjentów kwalifikujących się do leczenia tym preparatem. Decyzja Prezesa AOTMiT była dodatkowo o tyle niezrozumiała, że kilka dni wcześniej Rada Przejrzystości przy AOTMiT pozytywnie zaopiniowała refundację.
Rodziny chorych dzieci wskazują, że Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, biorąc pod uwagę: stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe i wyniki analiz farmakoekonomicznych oraz wytyczne krajowe i międzynarodowe, przy każdym dotychczasowym wniosku o refundację stwierdzał, że finansowanie ze środków publicznych ocenianych leków jest nieuzasadnione. Co istotne, w efekcie tej negatywnej opinii Rząd RP najprawdopodobniej nie będzie refundował w/w leków.
Dla rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę oraz dorosłych chorych oburzającym jest to, że zupełnie innego zdania są podobne instytucje w innych krajach, także tych europejskich.
I tak, należy wskazać, że:
1) lek Kalydeco jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 25 krajach na świecie, w tym refundowany w 21 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Walii, Irlandii Północnej, Danii, Niemczech, Austrii, Szwajcarii, Francji, Włoszech, Hiszpanii, Belgii, Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu, Słowenii, Czechach, Kanadzie i Stanach Zjednoczonych), natomiast w 4 krajach (Rumunii, Węgrzech, Szwecji, Portugalii) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania. Przed podjęciem decyzji o finansowaniu terapii ze środków publicznych w wielu innych krajach Unii Europejskiej lek Kalydeco otrzymał rekomendację pozytywną lub pozytywną warunkową. Przykładowo pozytywne rekomendacje wydały m. in. agencje HAS (Francja), G-BA (Niemcy) czy AWMSG (Walia). W rekomendacjach zagranicznych agencji HTA łącznie 11 z 15 rekomendacji było pozytywnych lub pozytywnych warunkowo;
2) z kolei lek Orkambi jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 21 krajach na świecie, w tym refundowany w 13 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Szwecji, Danii, Niemczech, Austrii, Włoszech, Hiszpanii, Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu), natomiast w 8 krajach (Rumunii, Węgrzech, Walii, Irlandia Północna, Szwajcaria, Czechy, Portugalia, Francja) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
Zdaniem zgłaszających przedmiotowy problem w Polsce kryteria oceny leków są niedostosowane do terapii u pacjentów z chorobami rzadkimi. Problemem jest kryterium efektywności kosztowej. Leki są w opinii oceniających zbyt drogie. Należy mieć jednak na względzie, że producenci ponoszą gigantyczne koszty odkrycia, przebadania i wprowadzenia na rynek leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi.
W związku z powyższym proszę Pana Ministra o odpowiedź na poniższe pytania, a mianowicie:
- Czy prawdą jest, że w związku ze zmianami na liście leków refundowanych nadal na liście refundowanych leków nie będzie takich leków jak: Orkambi, Kalydeco oraz Symkevi?;
- Czy planowane są obecnie zmiany na liście leków refundowanych, i czy te plany obejmują przyjęcie do refundacji leków działających przyczynowo na mukowiscydozę, w tym: Orkambi, Kalydeco oraz Symkevi, a także kiedy taka zmiana jest planowana?;
- Czy w związku ze zmianami na liście leków refundowanych zdrożeją leki dla chorych na mukowiscydozę, a jeśli tak to które z nich?;
- Czy w Polsce prowadzone są badania nad wynalezieniem skutecznych metod leczenia mukowiscydozy, czy też polskie instytucje są w jakikolwiek sposób zaangażowane w takie prace, a które mają charakter międzynarodowy?;
- Co było przedmiotem prac konsultacyjnych w sprawie nowej listy leków refundowanych, w szczególności w zakresie leków dot. mukowiscydozy, w tym leków pn. Orkambi, Kalydeco oraz Symkevi?;
- Czy w trakcie prac konsultacyjnych lub w toku prac na listą leków refundowanych przedmiotem takich prac w sprawie nowej listy leków refundowanych, w szczególności w zakresie leków dot. mukowiscydozy, w tym leków pn. Orkambi, Kalydeco oraz Symkevi, brano pod uwagę to, że w wielu krajach na świecie leki te są już refundowane?;
- Czy Rząd RP, Ministerstwo Zdrowia, albo też inne instytucje pracują nad znowelizowaniem kryteriów, na podstawie których opiniowane są leki do ich umieszczenia na liście leków refundowanych, a jeśli tak to na jakim etapie są te prace, i ewentualnie kiedy te kryteria ulegną zmianie?
W związku z powyższym jednocześnie pragnę przedstawić Panu Ministrowi postulaty w imieniu rodziców dzieci chorych oraz dorosłych chorych na mukowiscydozę:
- zmiana treści listy leków refundowanych w zakresie leków na mukowiscydozę, w tym poprzez umieszczenie na tej liście leków: Orkambi, Kalydeco oraz Symkevi;
- zwiększenie nakładów finansowych na leczenie oraz opiekę medyczną dla chorych na mukowiscydozę;
- podjęcie decyzji oraz działań celem których będą systemowe zmiany w opiece medycznej względem chorych na mukowiscydozę, m.in. polegające na kompleksowej, koordynowanej opiece medycznej w ośrodkach leczenia mukowiscydozy, domowej opiece rehabilitacyjnej, opiece społecznej;
- przyjęcie zasady, że wszystkie leki, sprzęt rehabilitacyjny (np. inhalatory, nebulizatory, koncentratory tlenu, urządzenia do rehabilitacji oddechowej np.: flutter, accapela, system PEP), odżywki, inne środki medyczne, dla chorych na mukowiscydozę muszą być dla nich praktycznie bezpłatne;
Nadto chorzy oraz ich rodzice zwracają się z prośbą o wzięcie pod uwagę tego, że aktualne możliwości terapeutyczne leczenia objawowego i profilaktyki mukowiscydozy w Polsce są od wielu lat znacznie ograniczone. Z powodu braku refundacji lub ograniczonej refundacji preparatów tobramycyny, niskoskoncentrowanych enzymów trzustkowych, soli hipertonicznej, preparatów witaminowych i innych leków wspomagających znacząca część kosztów terapii wciąż obciąża chorych i ich rodziny – z obliczeń Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą wynika, że miesięczny koszt leczenia chorego, jaki ponoszą rodziny wynosi od 1.000 do 2.000 zł. Pomimo pomocy udzielanej przez chorym organizacje pozarządowe wiele rodzin w Polsce nie jest stać na zakup wszystkich koniecznych preparatów, przez co chorzy mają gorsze niż ich rówieśnicy w Europie Zachodniej szanse na prawidłowe leczenie, a co za tym idzie żyją krócej. Zapewnienie chorym dostępu do leków, odżywek i suplementów diety, które stosowane są rutynowo w innych krajach Unii Europejskiej wymagałoby również objęcia ich w Polsce całkowitą refundacją.
