Vertex Pharmaceuticals ogłosiło sukces – amerykańska agencja U.S. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła nowy preparat ALYFTREK™ (vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor). Lek ten został opracowany z myślą o pacjentach z mukowiscydozą w wieku od 6 lat wzwyż, którzy posiadają co najmniej jedną mutację F508del lub inną mutację w genie CFTR reagującą na tę terapię.
ALYFTREK to terapia trójskładnikowa stosowana raz dziennie. Składa się z vanzakaftoru, tezakaftoru i deutivakaftoru, substancji czynnych należących do grupy modulatorów CFTR. Modulatory te poprawiają funkcję białka CFTR, które w wyniku mutacji genetycznych jest upośledzone u pacjentów z mukowiscydozą.
Zatwierdzenie ALYFTREK opiera się na największym w historii programie badań fazy III w mukowiscydozie, obejmującym ponad 1000 pacjentów z 20 krajów. W badaniach wykazano, że terapia nie jest gorsza od TRIKAFTA (KAFTRIO) w kontekście poprawy ppFEV1, a dodatkowo znacząco redukuje poziom chlorków w pocie. Dla dzieci w wieku 6–11 lat potwierdzono bezpieczeństwo terapii, a także jej skuteczność w poprawie funkcji oddechowych i redukcji SwCl.
ALYFTREK został już zgłoszony do rejestracji w Unii Europejskiej, Wielkiej Brytanii, Kanadzie, Szwajcarii, Australii i Nowej Zelandii. To kolejny krok w kierunku rozszerzenia dostępu do terapii modulujących CFTR dla pacjentów na całym świecie.
