dystrofia mięśniowa Duchenne’a
-
Nauka
Genethon rozpoczyna badanie kliniczne terapii genowej GNT0004 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Europie
Francuska organizacja badawcza Genethon, światowy lider w dziedzinie terapii genowej chorób rzadkich, uzyskała zgodę organów regulacyjnych – brytyjskiej MHRA oraz…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowy receptor AAVR2 może zapewnić bezpieczniejsze terapie genowe w mukowiscydozie i innych chorobach rzadkich
Naukowcy z Centenary Institute i University of Sydney dokonali przełomowego odkrycia, które może przyczynić się do opracowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych…
Zobacz całość »
