28 października 2024 roku Rada Przejrzystości wydała stanowisko nr 116/2024, uznające za niezasadne objęcie refundacją leku Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) w ramach programu lekowego B.112. Propozycja ta dotyczyła rozszerzenia refundacji na nowe grupy pacjentów – dzieci od 2. roku życia oraz osoby z dodatkowymi mutacjami genu CFTR odpowiedzialnego za mukowiscydozę (ICD-10: E84). W swoim stanowisku Rada uznała, że refundacja na tych zasadach nie jest uzasadniona ekonomicznie.
Profil leku Kaftrio i cel refundacji
Kaftrio, terapia skojarzona złożona z iwakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru, była dotąd stosowana głównie u pacjentów powyżej 6. roku życia z określonymi mutacjami CFTR. Wnioskujący o refundację dążyli do rozszerzenia programu lekowego B.112 na młodsze dzieci, począwszy od 2. roku życia, oraz na dodatkowe mutacje CFTR, co miało zwiększyć dostępność leczenia dla szerokiego grona pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.
Kluczowe powody stanowiska Rady Przejrzystości
Rada Przejrzystości opiera swoje stanowisko na szeregu czynników klinicznych oraz ekonomicznych:
- Ograniczone dowody na długoterminowe korzyści zdrowotne: Choć dostępne badania wskazują na krótkoterminową poprawę funkcji płuc i ogólnego stanu zdrowia u pacjentów z mukowiscydozą, brakuje dowodów dotyczących wpływu terapii na przeżywalność i zapobieganie przeszczepom płuc. Szczególnie brak jest danych dotyczących efektów u pacjentów w młodszej grupie wiekowej i z dodatkowymi mutacjami CFTR.
- Niski poziom efektywności kosztowej: Proponowana cena terapii Kaftrio jest bardzo wysoka i przewyższa ustalone wskaźniki opłacalności, co oznacza, że koszt leczenia znacznie przewyższa potencjalne korzyści zdrowotne. Dla młodszych pacjentów i osób z dodatkowymi mutacjami koszty refundacji w przeliczeniu na jedną korzyść zdrowotną byłyby szczególnie wysokie, co zdaniem Rady uniemożliwia uzasadnienie refundacji.
- Znaczne obciążenie finansowe dla budżetu publicznego: Uwzględniając potrzeby szerokiej grupy pacjentów z mukowiscydozą, rozszerzenie refundacji o dzieci od 2. roku życia oraz osoby z dodatkowymi mutacjami CFTR oznaczałoby znaczne obciążenie budżetu zdrowotnego. Rada Przejrzystości podkreśla, że na obecnym etapie wydatki te nie znajdują wystarczającego uzasadnienia w dostępnych dowodach klinicznych.
Proces wydania stanowiska
Stanowisko zostało wydane na podstawie obowiązujących przepisów prawa, w tym ustawy o refundacji leków oraz ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. Wydanie stanowiska poprzedziła analiza weryfikacyjna AOTMiT, uwzględniająca opinie przedstawicieli pacjentów i specjalistów, a także przegląd dostępnych badań dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa Kaftrio w leczeniu młodszych pacjentów i osób z dodatkowymi mutacjami CFTR.
Konsekwencje dla pacjentów i przyszłość terapii Kaftrio
Stanowisko Rady Przejrzystości wskazuje na potrzebę dalszej analizy ekonomicznej i klinicznej terapii Kaftrio w kontekście nowych grup pacjentów. Decyzja o ewentualnej refundacji należy do Ministra Zdrowia, który, choć zwykle opiera się na rekomendacjach Rady, może podjąć decyzję uwzględniającą inne czynniki, takie jak szczególne potrzeby pacjentów pediatrycznych i ich rodziców.