Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przeciwny refundacji Kalydeco
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie rekomenduje objęcia refundacją produktów leczniczych Kalydeco w ramach programu lekowego: „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)” mimo pozytywnej opinii Rady Przejrzystości.
Jak czytamy w uzasadnieniu:
Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe i wyniki analiz farmakoekonomicznych oraz wytyczne krajowe i międzynarodowe stwierdza, że finansowanie ze środków publicznych ocenianej technologii medycznej jest niezasadne. Ocenę skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa iwakaftoru (IWA) przeprowadzono na podstawie randomizowanych, podwójnie zaślepionych badań klinicznych III fazy porównujących aktywną terapię z placebo w leczeniu chorych na mukowiscydozę w wieku 6-11 lat (ENVISION) oraz w wieku ≥ 12 roku życia (STRIVE) z potwierdzonym rozpoznaniem CF, z mutacją G551D genu CFTR na co najmniej jednym allelu. Dla populacji w wieku ≥6 lat z potwierdzoną diagnozą CF z mutacją bramkowania inną niż G551D na co najmniej 1 allelu genu CFTR opisano badanie randomizowane z grupą kontrolną KONNECTION, a dla populacji chorych w wieku od 2-5 lat z potwierdzoną diagnozą CF, z mutacją bramkowania na co najmniej jednym allelu genu CFTR przedstawiono wyniki badań jednoramiennych KIWI i KLIMB (stanowiącego przedłużenie badania KIWI). Natomiast dla populacji chorych na CF w wieku od 12 miesięcy do <2 lat z mutacją bramkowania na co najmniej 1 allelu genu CFTR opisano badanie jednoramienne, eksperymentalne ARRIVAL.
Dane przedstawione dla populacji w wieku 6-11 lat (ENVISION) wykazały brak istotnych statystycznie różnic między IWA a PLC w zakresie bezwględnej zmiany oceny objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R (wersja dla dzieci) po 24 i 48 tyg. obserwacji, bezwględnej zmiany oceny objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R (wersja dla opiekunów) po 48 tyg. obserwacji, bezwględnej zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku wzrostu i wieku oraz częstotliwości zaostrzeń objawów płucnych. Natomiast wykazano znamienne statystycznie różnice wskazujące na korzyść IWA w odniesieniu do oceny jakości życia ocenianej na podstawie bezwzględnej zmiany oceny objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R (wersja dla opiekunów) po 24 tyg. obserwacji, bezwzględnej zmiany wartości ppFEV1, względnej zmiany FEV1 wyrażonej jako procent wartości należnej oraz w litrach, bezwzględnej zmiany wartości FEV25/75 dla populacji ogółem, zmiany stężenia chlorków w pocie, a także oceny zmiany masy ciała, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku BMI i wieku, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku masy ciała i wieku oraz bezwzględnej zmiany BMI.
W populacji w wieku ≥ 12 (STRIVE), w okresie 24 tygodni trwania badania, nie zaobserwowano istotnych statystycznie różnic między grupą badaną a kontrolną w odniesieniu do bezwględnej zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku wzrostu i wieku oraz bezwględnej zmiany wzrostu. Jednak w 24 i 48 tyg. obserwacji odnotowano istotną statystycznie różnice między grupami na korzyść IWA w odniesieniu do oceny jakości życia na podstawie bezwzględnej zmiany objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R (wspólne wyniki z wersji dla dzieci w wieku 12-13 lat oraz dla młodzieży i dorosłych), bezwzględnej zmiany wartości ppFEV1, zmiany stężenia chlorków w pocie, zmiany masy ciała, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku BMI i wieku, zmiany wartości współczynnika zcore dla stosunku masy ciała i wieku, bezwzględnej zmiany BMI, występowania zaostrzeń objawów płucnych, zaostrzeń objawów płucnych wymagających hospitalizacji i zaostrzeń objawów płucnych wymagających podania dożylnych antybiotyków w czasie 48 tyg. badania, a także czasu trwania zaostrzeń płucnych oraz czasu trwania hospitalizacji z powodu zaostrzeń objawów płucnych i innych.
Wyniki badania KONNECTION dla populacji w wieku ≥6 lat z mutacją bramkowania genu CFTR inną niż G551D w 8 tyg. okresie obserwacji nie wykazały istotnych statystycznie różnic między grupami w zakresie bezwględnej zmiany oceny objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R – wersja dla dzieci i opiekunów, bezwzględnej zmiany wzrostu, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku wzrostu i wieku oraz stężenia mediatorów stanu zapalnego: leukocyty i CRP. Natomiast wykazano znamienne statystycznie różnice wskazujące na korzyść IWA w odniesieniu do zmiany oceny objawów ze strony układu oddechowego według kwestionariusza CFQ-R (wszystkie wersje kwestionariusza), bezwzględnej zmiany ppFEV1, zmiany stężenia chlorków w pocie, a także bezwzględnej zmiany masy ciała, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku masy ciała i wieku, zmiany wartości współczynnika z-score dla stosunku BMI i wieku oraz bezwzględnej zmiany BMI zmiany stężeń mediatorów stanu zapalnego, tj. leukocytów (po transformacji logarytmicznej), interleukiny-8 i CRP(po transformacji logarytmicznej) oraz immunoglobulin.
Należy jednak podkreślić, że analiza kliniczna obarczona jest ograniczeniami istotnie wpływającymi na jej wiarygodość. Do najważniejszych aspektów ograniczających możliwość wiarygodnego wnioskowania w oparciu o przedstawione wyniki należą: brak możliwości oceny relatywnej skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej terapii względem wybranego komparatora tj. BSC (w obu ramionach badania możliwe było leczenie objawowe, którego efekt mógł być odnotowany w wynikach); brak danych o długoterminowej efektywności terapii względem długiej perspektywy prowadzenia leczenia w praktyce (przez całe życie pacjenta). Ponadto analiza opiera się o surogatowe punkty końcowe. Niejasne jest również jaka różnica w wyniku stanowi zmianę istotną klinicznie w przypadku ppFEV1.
Rekomendacje kliniczne wskazują na kluczowe znaczenie wielodyscyplinarnego podejścia do leczenia mukowiscydozy, obejmującego profilaktykę i leczenie choroby oskrzelowo-płucnej, leczenie żywieniowe i terapię niewydolności zewnątrzwydzielniczej trzustki, a także leczenie chorób towarzyszących i powikłań.
Z całością uzasadnienia można się zapoznać w dokumencie pod adresem: http://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2019/176/REK/rp_86_2019_kalydeco_zolta.pdf
26 października 2026, 18:30 · za 15 dniUprawnienia i obowiązki pracownika z orzeczeniem o niepełnosprawnościFundacja Oddech Życia zaprasza na bezpłatny webinar „Uprawnienia i obowiązki pracownika z orzeczeniem o niepełnosprawności”, który odbędzie się w poniedziałek, 26 października 2026 roku, o godzinie 18:30. Spotkanie poprowadzi Magdalena…Sprawdź szczegóły
