mutacje nonsensowne
-
Genetyka
Zmodyfikowane tRNA może przywracać produkcję białek w chorobach wywołanych mutacjami nonsensownymi
Naukowcy z University of Toronto opracowali eksperymentalną strategię terapeutyczną wykorzystującą zmodyfikowany transferowy RNA (tRNA), której celem jest umożliwienie komórkom ominięcia…
Zobacz całość » -
Nauka
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Zmodyfikowane chemicznie supresorowe tRNA, dostarczane za pomocą specjalnie zaprojektowanych nanocząstek lipidowych, pozwoliło na odtworzenie ekspresji i funkcji białka CFTR w…
Zobacz całość » -
Nauka
Wziewna korekta CFTR: nowa droga terapii dla mutacji G542X
Publikacja opublikowana 1 kwietnia 2026 r. w Nature Materials opisuje nową platformę nanocząstek lipidowych opartych na jonizowalnych lipidach pochodnych aminokwasów,…
Zobacz całość » -
Nauka
Badania nad Sup-tRNA w mukowiscydozie: nowa szansa dla pacjentów z mutacjami nonsensownymi
Niemieckie Federalne Stowarzyszenie Mukowiscydozy (Bundesverband Mukoviszidose e.V.) ponownie wsparło finansowo obiecujące badania zespołu dr Suki Albers-Fomenko z Uniwersytetu w Hamburgu,…
Zobacz całość » -
Nauka
Organoidy dróg oddechowych jako narzędzie do personalizowanej terapii mukowiscydozy z mutacjami nonsensownymi
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najczęstszych chorób genetycznych u ludzi, a jej przyczyną są mutacje w genie CFTR, prowadzące do zaburzeń…
Zobacz całość » -
Nauka
ACE-tRNA: rewolucyjna platforma terapeutyczna w walce z mutacjami nonsensownymi powodującymi mukowiscydozę
W świetle najnowszych badań opublikowanych w czasopiśmie „Nucleic Acids Research” (2025, tom 53), przeprowadzonych przez międzynarodowy zespół naukowców, dowiedziono, że…
Zobacz całość »
