Przeglądaj artykuły z tagiem
CFTR
CFTR to skrót od Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator
Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgodę na rozpoczęcie w pierwszym kwartale 2016 roku badań klinicznych nad nowym, eksperymentalnym lekiem o roboczej nazwie…
QR-010 jest lekiem eksperymentalnym holenderskiej firmy biotechnologicznej ProQR Therapeutics, przeznaczonym dla pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jedną kopią mutacji ΔF508. W odróżnieniu od wielu innych eksperymentalnych leków, …
Profesor patofizjologii Sarah Wootton z Ontario Veterinary College otrzymała prawie 300 tysięcy dolarów dofinansowania Cystic Fibrosis Canada (organizacji charytatywnej na rzecz chorych na mukowiscydozę w Kanadzie) na kolejne badania z…
Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych II-giej fazy leku N91115, inhibitora reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) u chorych z genotypem CFTR F508del/F508del.
Faza obejmuje 12-tygodniową…
Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang.…