Vertex Pharmaceuticals i Mammoth Biosciences – firma biotechnologiczna tworząca nową generację produktów CRISPR do leczenia i wykrywania chorób, ogłosiły wczoraj partnerstwo stworzone w celu opracowania terapii edycji genów w różnych chorobach genetycznych.
„Wierzymy, że nasze nowatorskie, ultramałe systemy CRISPR mogą potencjalnie zmienić zasady gry, jeśli chodzi o systemowe i ukierunkowane dostarczanie terapii edycji genów in vivo” – powiedział Peter Nell, dyrektor ds. biznesowych i szef strategii terapeutycznej w Mammoth Biosciences. „Połączenie unikalnej technologii Mammoth z niezrównanym doświadczeniem Vertex w badaniach i leczeniu poważnych chorób tylko przyspieszy programy mające na celu dotarcie do pacjentów z wysoko niezaspokojonymi potrzebami medycznymi”.
Platforma CRISPR firmy Mammoth, napędzana jest unikalnym zestawem białek, składającym się z zastrzeżonego systemu nowych, ultrakompaktowych enzymów Cas, w tym Cas14 i Casɸ. Niewielki rozmiar tych systemów, wraz z dalszymi zoptymalizowanymi parametrami, może ułatwić dystrybucję , co może przełożyć się na zwiększony zakres edycji genów in vivo w przypadku chorób genetycznych.
na podst. inf. prasowych
