Vertex inicjuje badania kliniczne trzeciej fazy potrójnej kombinacji leków u osób z podwójną mutacją ΔF508
Informowaliśmy 23 lutego br. o rozpoczęciu przez firmę Vertex Pharmaceuticals procedury badań klinicznych III fazy preparatu zawierającego VX-659, tezakaftor i iwakaftor u u osób z mukowiscydozą (CF), które mają jedną mutację F508del i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR. Firma ogłosiła, że rozpoczyna procedurę badań klinicznych III fazy tej potrójnej kombinacji leków u pacjentów z podwójną mutacją ΔF508.
Będą to randomizowane badania z podwójnie ślepą grupą kontrolną, III fazy. Badanie oceni skuteczność VX-659 w połączeniu z tezakaftorem i iwakaftorem, lub z placebo w połączeniu z tezakaftorem i iwakaftorem przez okres 4 tygodni, u około 100 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają podwójną mutacją ΔF508. Przed zastosowaniem potrójnej kombinacji, wszyscy pacjencji i z grupy z VX-659 i grupy z placebo otrzymają przez 4 tygodnie tezakaftor i iwakaftor.
W badaniu oceniana będzie kombinacja VX-659 w stałej dawce (240 mg) z tezakaftorem (100 mg) i iwakaftorem (150 mg) rano, a następnie iwakaftorem (150 mg) wieczorem. Przeprowadzone zostanie również otwarte, rozszerzone badanie, w którym wszyscy kwalifikujący się pacjenci, w tym ci, którzy otrzymywali placebo z tezakaftorem i iwakaftorem, otrzymają potrójny schemat leczenia skojarzonego przez dodatkowych 96 tygodni.
