Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie preparatu Symdeko (tezakaftor i iwakaftor) u osób powyżej 12 roku życia, chorych na mukowiscydozę, z dwoma kopiami najbardziej powszechnej mutacji F508del, jak również u osób, które mają jedną kopię z 26 określonych mutacji, niezależnie od posiadanej drugiej mutacji.
W Europie lek musi zostać dopiero dopuszczony do stosowania przez chorych z mukowiscydozą (decyzja FDA dotyczy wyłącznie Stanów Zjednoczonych). Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała wniosek o dopuszczenie do obrotu preparatu Symdeko. Firma Vertex Pharmaceuticals spodziewa się zatwierdzenia w UE w drugiej połowie 2018 roku.
Następujące mutacje kwalifikują się do leczenia preparatem Symdeko w USA: E56K, R117C, A455E, S945L, R1070W, 3272-26A → G, P67L, E193K, podwójna F508del, S977F, F1074L, 3849 + 10kbC → T, R74W, L206W, D579G, F1052V, D1152H, D110E, R347H, 711 + 3A → G, K1060T, D1270N, D110H, R352Q, E831X, A1067T, 2789 + 5G → A.
Tezakaftor oraz iwakaftor został opracowany przez Vertex Pharmaceuticals Inc. ze znaczącym wsparciem klinicznym, naukowym i finansowym amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation.
Iwakaftor (VX-770) to wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR. Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy
Tezakaftor (VX-661) jest korektorem opracowanym przez firmę Vertex. Działanie tezakaftoru polega na przywróceniu funkcji genu CFTR poprzez przeniesienie białka CFTR do prawidłowego położenia na powierzchni komórki.
Kiedy Symdeko będzie dostępne w Polsce?
Kogo na to stać