QR-010 przywraca funkcje białka CFTR u chorych z mutacją ∆F508 – wstępne wyniki badań klinicznych

Na konferencji ECFS (European Cystic Fibrosis Conference) w czerwcu tego roku w Sewilli w Hiszpanii, zostały zaprezentowane w formie streszczenia dane z badań klinicznych, wskazujące na to, że lek QR-010 doprowadził do przywrócenia funkcji CFTR u chorych z mutacją ∆F508. Jak wiadomo mutacja ∆F508 usuwa trzy kodujące pary zasad genu CFTR, doprowadzając do wytworzenia nieprawidłowo pofałdowanego i źle funkcjonującego białka CFTR.

Najnowsze wyniki badań klinicznych QR-010 zostaną ogłoszone we wrześniu 2017 roku. W listopadzie 2017 roku zostaną zaprezentowane pełne dane na konferencji North American CF Conference (NACFC).

Dla chorych na mukowiscydozę przywrócenie funkcji CFTR oznacza potencjalnie zatrzymanie progresji choroby. Leczenie również nie jest obciążające, gdyż lek QR-010 może być przyjmowany samodzielnie za pomocą podręcznego rozpylacza bezpośrednio do płuc chorego. Molekuła uzyskała status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Unia Europejska współfinansuje także prace nad tym lekiem za pośrednictwem projektu PRO-CF-MED realizowanego w ramach programu H2020.