Minimalna wszechstronna technologia zaburzeń genetycznych (mvGPT)

Postęp technologiczny często opiera się na łączeniu istniejących narzędzi w nowe, innowacyjne rozwiązania. Przykładem jest iPhone, który połączył telefon, przeglądarkę internetową i aparat fotograficzny w jedno urządzenie. Teraz podobne podejście zrewolucjonizowało edycję genów, pozwalając na jednoczesne edytowanie genów i regulowanie ich ekspresji za pomocą jednej platformy.

Nowa technologia umożliwia jednoczesne i niezależne adresowanie różnych chorób genetycznych w tej samej komórce, co otwiera zupełnie nowe możliwości terapeutyczne.

Minimalna wszechstronna technologia zaburzeń genetycznych (mvGPT)

Naukowcy z Centrum Precyzyjnej Inżynierii dla Zdrowia (CPE4H) Uniwersytetu Pensylwanii opracowali minimalną wszechstronną technologię zaburzeń genetycznych (mvGPT). Publikacja w czasopiśmie Nature Communications opisuje to przełomowe narzędzie, które pozwala na precyzyjną edycję genów, aktywację ekspresji genów oraz ich tłumienie jednocześnie. Dzięki temu technologia ta może być wykorzystana zarówno do leczenia chorób genetycznych, jak i do badania podstawowych mechanizmów funkcjonowania DNA.

„Nie wszystkie choroby genetyczne wynikają wyłącznie z błędów w kodzie DNA” – mówi dr Sherry Gao, profesor nadzwyczajny w dziedzinie inżynierii chemicznej i biomolekularnej oraz inżynierii bioinżynieryjnej, a także główny autor badania. „W niektórych przypadkach choroby takie jak cukrzyca typu I wynikają z nieprawidłowego poziomu ekspresji pewnych genów”.

Jedno narzędzie do wielu zadań

Tradycyjnie, jednoczesne rozwiązywanie różnych problemów genetycznych, takich jak edycja jednego genu i tłumienie innego, wymagało użycia wielu narzędzi. Dzięki mvGPT jest to teraz możliwe za pomocą jednej platformy. Technologia łączy ulepszony „edytor pierwotny” (Prime Editor), który precyzyjnie modyfikuje DNA, z narzędziami zwiększającymi i zmniejszającymi ekspresję genów.

„Każda z tych funkcji działa niezależnie” – wyjaśnia Tyler Daniel, doktorant i współautor artykułu. „To tak, jakbyśmy w jednym samochodzie jednocześnie naprawili nawigację, podgłośnili radio i obniżyli temperaturę klimatyzacji”.

Przełomowe testy na ludzkich komórkach

Zespół badawczy przetestował minimalną wszechstronną technologię zaburzeń genetycznych na ludzkich komórkach wątroby z mutacją powodującą chorobę Wilsona. Technologia skutecznie usunęła tę mutację, jednocześnie zwiększając ekspresję genu powiązanego z leczeniem cukrzycy typu I i tłumiąc inny gen związany z amyloidozą transtyretynową. We wszystkich testach mvGPT osiągnęła wysoką precyzję, potwierdzając zdolność do jednoczesnego celowania w różne schorzenia genetyczne.

Nowa jakość w leczeniu chorób genetycznych

mvGPT zajmuje mniej miejsca niż tradycyjne narzędzia, co ułatwia jej dostarczanie do komórek. Można ją transportować za pomocą nici mRNA lub wirusów. „Mając jedno narzędzie do wielu funkcji, upraszczamy cały proces, ponieważ mniej elementów trzeba dostarczyć do komórki” – dodaje dr Gao.

Obecnie technologia ma być testowana na modelach zwierzęcych oraz w kontekście innych chorób genetycznych, w tym chorób sercowo-naczyniowych. „Im bardziej zaawansowane stają się nasze narzędzia, tym większe mamy możliwości w leczeniu chorób genetycznych” – podsumowuje Gao.

Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź artykuł na stronie Tygodnik Medyczny.