ETD002 potencjalnym lekiem dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą?

0

Brytyjska firma biotechnologiczna Enterprise Therapeutics zajmująca się badaniami i opracowywaniem nowych metod leczenia chorób układu oddechowego, otrzymała wsparcie finansowe, w wysokości ponad 5 mln funtów od amerykańskiej fundacji mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation.

Naukowcy tej firmy opracowują terapię ukierunkowaną na regulację pracy kanałów jonowych TMEM16A i ENaC, w celu zwiększenia nawodnienia wydzieliny i poprawy klirensu śluzowo-rzęskowego w płucach pacjentów z mukowiscydozą.

Aktywowany wapniem kanał TMEM16A jest kanałem anionowym, który otwiera się w odpowiedzi na wzrost wewnątrzkomórkowego stężenia Ca2. Białko ulega ekspresji w szerokim zakresie i przyczynia się do różnorodnych procesów fizjologicznych, w tym transportu chlorków.

Podstawową przyczyną problemów zdrowotnych w mukowiscydozie jest nieprawidłowe działanie kanału chlorkowego CFTR, który ogranicza transport chlorków. Prowadzi to do odwodnienia warstwy śluzu w płucach oraz zmian w innych tkankach i organach chorego pacjenta.

Dlatego obiecującym podejściem w leczeniu mukowiscydozy jest użycie kanału TMEM16A aktywowanego wapniem jako alternatywnej drogi dla chlorków. Ponieważ TMEM16A ulega ekspresji w tym samym nabłonku co CFTR, jego aktywacja może przywrócić nawodnienie warstwy śluzu i przywrócenie prawidłowego klirensu śluzowo-rzęskowego w drogach oddechowych. TMEM16A jest częścią rodziny białek, której elementy ułatwiają przepływ ujemnie naładowanych jonów chlorkowych lub lipidów przez błonę komórkową.

Leki przyczynowe są odpowiednie tylko dla podgrupy pacjentów ze specyficznymi mutacjami CFTR, a przedstawiciele Enterprise Therapeutics uważają, że ​​lek ETD002 skoncentrowany na TMEM16A może ominąć ten problem i stać się uniwersalną terapią dla wszystkich osób z mukowiscydozą.

Grant od CFF zostanie przeznaczony na przedkliniczne testowanie leku ETD002 w laboratorium i jeśli będą pozytywne, to na testowanie terapii u osób z mukowiscydozą w badaniach klinicznych.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.