Dzisiaj, 13 listopada 2024 r., na łamach prestiżowego czasopisma The Pharmaceutical Journal poruszono poważny problem niedoborów terapii zastępczej enzymami trzustkowymi (PERT), z jakim boryka się społeczność pacjentów z mukowiscydozą w Wielkiej Brytanii. Wyniki najnowszego badania przeprowadzonego przez Cystic Fibrosis Trust wskazują, że ponad 40% chorych na mukowiscydozę doświadczyło poważnych problemów zdrowotnych wynikających z braków w dostawach tych kluczowych leków.
Skutki zdrowotne niedoborów PERT
W ankiecie przeprowadzonej wśród 747 osób z mukowiscydozą oraz ich opiekunów, aż 43% respondentów przyznało, że braki w dostępności terapii enzymatycznych miały „znaczący” lub „poważny” wpływ na ich zdrowie i samopoczucie. Co piąty pacjent doświadczył utraty masy ciała z powodu trudności w dostępie do leków, takich jak Creon (Kreon), Nutrizym 22 oraz Pancrex V. Dla chorych na mukowiscydozę, którzy cierpią na niewydolność trzustki, enzymy te są niezbędne do prawidłowego trawienia, wchłaniania składników odżywczych oraz zapobiegania problemom jelitowym.
Aż 80% badanych zgłosiło objawy stresu i lęku spowodowane niedoborami leków, a 8% całkowicie wyczerpało swoje zapasy PERT. Ograniczenie dostępności leków zmusiło pacjentów do zmiany diety, a 37% z nich musiało dostosowywać swoje posiłki lub całkowicie pomijać niektóre z nich, by racjonować dostępne zasoby. Utrata masy ciała to jeden z kluczowych objawów niedoboru PERT, szczególnie istotny w kontekście mukowiscydozy, gdzie potrzeby energetyczne organizmu mogą być wyższe o 150–200%.
W wyniku niedoborów leków, 21% respondentów musiało spędzać co najmniej cztery godziny tygodniowo na poszukiwaniu i odbiorze leków, co generuje dodatkowe koszty związane z podróżami. Pacjenci często muszą pokonywać znaczne odległości, aby zdobyć choćby jedno opakowanie preparatu, co jest źródłem ogromnego stresu i obciążenia finansowego.
David Ramsden, dyrektor generalny Cystic Fibrosis Trust, podkreślił w komentarzu do wyników ankiety, że sytuacja jest „głęboko niepokojąca”. Zaznaczył, że niedobory enzymów trzustkowych poważnie wpływają na zdrowie fizyczne i psychiczne pacjentów z mukowiscydozą oraz wezwał rząd Wielkiej Brytanii do podjęcia natychmiastowych działań, w tym utworzenia specjalnej grupy zadaniowej ds. niedoborów leków.
Brak reakcji ze strony rządu
W lipcu 2024 roku organizacje takie jak Pancreatic Cancer UK zwróciły się do ministra zdrowia i opieki społecznej, Wesa Streetinga, o pilne spotkanie w celu omówienia możliwych rozwiązań problemu niedoborów PERT. Jednakże, we wrześniu 2024 roku rząd odmówił tego spotkania, co spotkało się z ostrą krytyką ze strony organizacji pacjentów oraz lekarzy.
W związku z tym, Cystic Fibrosis Trust ponownie apeluje o natychmiastowe działania, w tym o utworzenie grupy zadaniowej, której celem byłoby opracowanie krajowego planu rozwiązania problemu niedoborów leków enzymatycznych oraz poprawa komunikacji z pacjentami w kwestii wsparcia i dostępności terapii.
Obecna sytuacja związana z niedoborami terapii enzymatycznych w Wielkiej Brytanii stanowi poważne zagrożenie dla zdrowia i życia osób z mukowiscydozą. Wyniki ankiety przeprowadzonej przez Cystic Fibrosis Trust jednoznacznie wskazują, że działania podjęte przez rząd są niewystarczające, a brak dostępności tych kluczowych leków znacząco obniża jakość życia pacjentów. Konieczne jest podjęcie natychmiastowych i długoterminowych działań, aby zapewnić stabilność dostaw oraz wsparcie psychologiczne dla osób dotkniętych tym problemem.
Na podstawie: The Pharmaceutical Journal, Cystic Fibrosis Trust
