Pacjencji z mukowiscydozą dzięki umowie władz Szkocji z firmą Vertex pharmaceuticals otrzymają dwa leki nowej generacji, tzw. leki przyczynowe: Orkambi i Symkevi (terapia skojarzona z Symdeko). Mowa o ponad 360 pacjentach. Nieliczni pacjenci w Szkocji mieli wcześniej dostęp do Orkambi i Symkevi poprzez program “Peer Approved Clinical System Tier 2” (PACS Tier 2), który pozwala lekarzom ubiegać się o dostęp do leczenia preparatem leczniczym, który nie został zatwierdzony przez Scottish Medicines Consortium i dlatego nie jest refundowany. Dzięki umowie z leków skorzystają wszyscy pacjenci z mukowiscydozą kwalifikujący się do leczenia tymi preparatami.
Leki nowej generacji stosowane w mukowiscydozie są refundowane w 17 krajach na całym świecie, w tym między innymi w Austrii, Australii, Danii, Niemczech, Irlandii, Holandii, Szwecji, we Włoszech. W Polsce żaden z trzech dostępnych leków przyczynowych w mukowiscydozie nie jest refundowany dla pacjentów.
