iwakaftor

Firma farmaceutyczna Vertex szuka nowej kombinacji modulatorów CFTR zdolnych do dalszego zwiększenia transportu chlorków, z potencjałem do podawania raz dziennie. W czasopiśmie Lancet opublikowano 23 lutego br. wyniki dwóch badań…

Amerykańska firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że ​​w drugiej połowie 2021 r. rozpocznie badania kliniczne fazy III, potrójnej kombinacji VX-121/tezakaftor/VX-561 (deutiwakaftor). Terapia VX-121/tezakaftor/VX-561…

Na listopadowej liście programów lekowych (w ramach obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 21.10.2020, w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych) znajduje się lek…

Na stronach rządowych pojawił się projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 listopada 2020 r.…

Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów z mukowiscydozą. W małych badaniach pilotażowych leczenie iwakaftorem poprawiało…

Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i zmniejszyła objawy u pacjentów z mukowiscydozą (CF), u których występuje jedna kopia…

W przebiegu mukowiscydozy - ciężkiej, genetycznej choroby, pałeczka ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa jest patogenem, który budzi wielkie obawy. Bakteria z łatwością kolonizuje płuca osób z mukowiscydozą, prowadząc do przewlekłych…

Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Orkambi u…

Firma Vertex Pharmaceuticals przygotowuje się do rozpoczęcia badań klinicznych fazy 3 preparatów VX-659 i VX-445 w terapii mukowiscydozy u pacjentów z wybranymi mutacjami CFTR. Badania zaplanowane są w pierwszej połowie 2018 roku. Firma…

Komisja Europejska udzieliła zgody na dopuszczenie do stosowania ORKAMBI (lumakaftor, iwakaftor) u dzieci chorych na mukowiscydozę, powyżej 6 roku życia z dwiema kopiami mutacji CFTR F508del. Wcześniej obowiązywała zgoda dla dzieci od 12…

Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. zakończyła badania kliniczne fazy I preparatu PTI-428. W badaniach oceniano bezpieczeństwo i farmakokinetykę PTI-428. "Wstępne dane sugerują, że PTI-428 wykazuje korzystny profil…

Firma biotechnologiczna Vertex Pharmaceuticals upubliczniła we wtorek 18 lipca br. wyniki badań klinicznych, trzech różnych kombinacji modulatorów i korektorów CFTR u chorych na mukowiscydozę. Uzyskano poprawę wydolności płuc w badaniu…

Międzynarodowe badania kliniczne, w których uczestniczyli między innymi naukowcy i lekarze z londyńskiego Imperial College (Royal Brompton Hospital), udowodniły skuteczność terapii z użyciem Orkambi (Vertex Pharmaceuticals) u młodszych…

Orkambi to nowa nadzieja dla chorych na mukowiscydozę. Lek, który walczy z przyczyną choroby a nie tylko łagodzi jej objawy. Orkambi to połączenie dwóch substancji aktywnych, leków które zostały dopuszczone do użycia na rynku…

Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang.…