Przeglądaj artykuły z tagiem
ΔF508
Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów z mukowiscydozą. W małych badaniach pilotażowych leczenie iwakaftorem poprawiało…
W Słowenii pacjenci z mukowiscydozą, z podwójną mutacją ΔF508 (F508del) lub jedną ΔF508 i jedną z listy kwalifikujących do leczenia (od 12 roku życia), w ciężkich przypadkach otrzymają dostęp do leczenia lekiem Trikafta w ramach ratunkowego…
Mukowiscydoza w Portoryko i Republice Dominikańskiej jest zdominowana przez niezwykłe mutacje genów, rzadko obserwowane w uprzednio badanych populacjach CF na świecie. Tak wynika z kompleksowego sekwencjonowania genomu prowadzonego przez…
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i zmniejszyła objawy u pacjentów z mukowiscydozą (CF), u których występuje jedna kopia…
Pierwszy odcinek edukacyjnej serii video o mukowiscydozie - ważne i ciekawe fakty związane z tą chorobą. W tym tygodniu chcemy pokazać, dlaczego mukowiscydoza jest tak częsta w Polsce, Europie i Ameryce Północnej. Chcemy też pokazać garść…
Penetracja mutacji genu to częstość pojawiania się cechy (lub objawów chorobowych) warunkowanej przez daną mutację u osoby posiadającego ową mutację. Penetracja wyrażana jest jako stosunek liczby osób posiadających cechę warunkowaną przez…
Firma biotechnologiczna Galapagos ogłosiła rozpoczęcie pierwszego badania klinicznego potrójnej kombinacji swoich eksperymentalnych preparatów w terapii u pacjentów z mukowiscydozą.
Celem badania klinicznego o nazwie FALCON jest ocena…
Amerykańska firma biotechnologiczna Vertex poinformowała o rozpoczęciu badań klinicznych fazy III terapii łączącej VX-445 z tezakaftorem i iwakaftorem u chorych z mukowiscydozą (CF).
W pierwszym badaniu fazy III ocenionych zostanie około…
Informowaliśmy 23 lutego br. o rozpoczęciu przez firmę Vertex Pharmaceuticals procedury badań klinicznych III fazy preparatu zawierającego VX-659, tezakaftor i iwakaftor u u osób z mukowiscydozą (CF), które mają jedną mutację F508del i…
Firma Vertex Pharmaceuticals przygotowuje się do rozpoczęcia badań klinicznych fazy 3 preparatów VX-659 i VX-445 w terapii mukowiscydozy u pacjentów z wybranymi mutacjami CFTR. Badania zaplanowane są w pierwszej połowie 2018 roku.
Firma…
Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych II-giej fazy leku N91115, inhibitora reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) w dawce 400mg w skojarzeniu z lekiem Kalydeco firmy Vertex Pharmaceuticals…
QR-010 jest lekiem eksperymentalnym holenderskiej firmy biotechnologicznej ProQR Therapeutics, przeznaczonym dla pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jedną kopią mutacji ΔF508. W odróżnieniu od wielu innych eksperymentalnych leków, …
Profesor patofizjologii Sarah Wootton z Ontario Veterinary College otrzymała prawie 300 tysięcy dolarów dofinansowania Cystic Fibrosis Canada (organizacji charytatywnej na rzecz chorych na mukowiscydozę w Kanadzie) na kolejne badania z…
