Tlenek azotu w terapii mukowiscydozy – badania kliniczne II fazy

Autor
Oddech Życia

Firma biotechnologiczna Novoteris rozpoczyna rekrutację do badań klinicznych II fazy eksperymentalnej terapii tlenkiem azotu (Thiolanox)  u chorych na mukowiscydozę (CF). Tlenek azotu jest naturalnie występującym gazem, który może ograniczać zakażenia płuc i w konsekwencji prowadzić do poprawy funkcji oddechowych u osób z CF. Niebezpieczne patogenu w przebiegu mukowiscydozy tworzą biofilm, zbitą strukturę w płucach chorego, w połączeniu z zalegającym śluzem, utrudniając lub wręcz uniemożliwiając penetrację przez antybiotyki. W związku z tym, istnieje duża potrzeba stworzenia leków i terapii umożliwiających walkę z tego typu patogenami. Infekcje dróg oddechowych są główną przyczyną progresji choroby, prowadzącej do śmierci pacjentów na mukowiscydozę. W Polsce średnia życia osób chorych na mukowiscydozę wynosi ok. 30 lat, na świecie ok. 40.

Jest związkiem o dużej aktywności biologicznej i spełnia wiele ważnych funkcji fizjologicznych u ssaków (również u ludzi). Tlenek azotu łatwo przenika przez błony biologiczne bez pośrednictwa układów transportujących.

Medyczny tlenek azotu znany jest w medycynie, także polskiej.  To mieszanina gazowa składająca się z tlenku azotu i azotu, stosowana do leczenia noworodków z niewydolnością płuc. Podany wziewnie u noworodków zmniejsza nadciśnienia płucne i poprawia funkcje prawej komory serca. Małe dawki tlenku azotu jako środka rozszerzającego naczynia płucne mogą równocześnie ograniczać procesy zapalne towarzyszące zmianom płucnym u noworodków.

Okazuje się, że w płucach tlenek azotu może mieć działanie antybakteryjne (jest aktywny wobec bakterii Gram-ujemnych i Gram-dodatnich), jest też szkodliwy dla niektórych wirusów, grzybów i drożdży. Dodatkowo ma działanie mukolityczne – rozrzedza śluz gromadzący się w układzie oddechowym oraz rozszerza naczynia krwionośne prowadząc do lepszego natlenienia krwi. Zwiotcza mięśnie gładkie, prowadząc do rozszerzenia oskrzeli i poprawy wydolności płuc. Tlenek azotu reguluje również mechanizm śluzowo-rzęskowy, wpływa na szybkość ruchu rzęsek, a tym samym

Badany Thiolanox jest medycznym preparatem gazowym, tlenkiem azotu w azocie, dostarczanym w butlach pod wysokim ciśnieniem.

Faza I badań klinicznych wykazała, że wdychany tlenek azotu jest bezpieczny i dobrze tolerowany u osób zdrowych. Aktualnie poszukiwani są w USA chorzy na mukowiscydozę, chętni do udziału w II fazie badań klinicznych. Będą to badania radomizowane, z podwójnie ślepą próbą, z użyciem placebo (część ochotników dostanie  tlenek azotu, część placebo bez tlenku azotu).

W sumie w badaniach weźmie udział 60 pacjentów z mukowiscydozą, w ośrodkach badawczych w Seattle, Los Angeles, Milwaukee, Charleston i Vancouver.

Aktualne informacje na temat opisywanych badań klinicznych są dostępne w języku angielskim na stronie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02498535

Kategorie:
Nauka

Napisz komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany.

Udostępnień