Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. zakończyła badania kliniczne fazy I preparatu PTI-428. W badaniach oceniano bezpieczeństwo i farmakokinetykę PTI-428.
“Wstępne dane sugerują, że PTI-428 wykazuje korzystny profil bezpieczeństwa i poprawną farmakokinetykę, co umożliwi rozpoczęcie fazy II badań klinicznych, czyli włączenie osób z CF” – powiedział w wywiadzie dla mediów Mechen Chhabra, prezes Proteostasis Therapeutics.
PTI-428 jest „wzmacniaczem CFTR-u”, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, prawdopodobnie z iwakaftorem (u pacjentów z mutacją G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H). Jednak w odróżnieniu od iwakftoru, w badaniach przedklinicznych PTI-428 wykazywał skuteczność w całej klasie mutacji CF.
W ramach badań klinicznych fazy I z użyciem PTI-428 przebadano 11 osób zażywających równocześnie lumakaftor i iwakaftor oraz grupę ośmiu osób w monoterapii PTI-428. Wszystkie niepożądane zdarzenia były łagodne lub umiarkowane i nie występowały u więcej niż jednego pacjenta. Nie wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z hematologią. Nie odnotowano poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE – Serious Adverse Event).
Badanie nie weryfikowało skuteczności preparatu. Aktualnie Proteostasis Therapeutics rekrutuje ochotników do badań klinicznych fazy II, w której zostanie sprawdzony profil bezpieczeństwa oraz skuteczność PTI-428 w terapii mukowiscydozy u chorych z mutacjami genu CFTR. Pierwsze wyniki badań fazy II spodziewane są w IV kwartale 2017 roku.
