Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgodę na rozpoczęcie w pierwszym kwartale 2016 roku badań klinicznych nad nowym, eksperymentalnym lekiem o roboczej nazwie PTI-428. Jeżeli wyniki badań I fazy będą korzystne, to firma planuje jeszcze w tym samym roku rozpoczęcie II fazy badań klinicznych z udziałem chorych na mukowiscydozę. Wyniki badań będą dostępne w pierwszej połowie 2017 roku.
PTI-428 jest „wzmacniaczem CFTR-u”, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, prawdopodobnie z iwakaftorem (Kalydeco u pacjentów z mutacją G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H). Jednak w odróżnieniu od iwakftoru, w badaniach przedklinicznych PTI-428 wykazywał skuteczność w całej klasie mutacji CF.
PTI-428 będzie miał formę leku doustnego.
