Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych II-giej fazy leku N91115, inhibitora reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) w dawce 400mg w skojarzeniu z lekiem Kalydeco firmy Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) u dorosłych chorych na mukowiscydozę, którzy mają jedną kopię mutacji F508del i drugą mutację, która powoduje wady bramkowania w białku CFTR. Dane z badań spodziewane są w pierwszej połowie 2017 roku.
Faza obejmuje 12-tygodniową terapię w grupach równoległych (podwójnie ślepa próba kontrolowana placebo – w uproszczeniu: część chorych dostanie „lek” bez substancji aktywnej) i ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dawki 400 mg, podawanych dwa razy dziennie u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (F508del/mutacja bramkująca CFTR).
Firma Nivalis prowadziła do tej pory badania kliniczne II-giej fazy z wykorzystaniem dwóch dawek 200mg i 400mg N91115 u dorosłych chorych z podwójną mutacją F508del w skojarzeniu z lekiem Orkambi firmy Vertex. Nieoficjalnie firma mówi o dużym sukcesie badań, których wyniki zostaną opublikowane w ostatnim kwartale 2016 roku.
